美国食品药物管理局（FDA）是美国审查最严格的机构之一，其职责是确保食品和药品的安全。现在的政治风势要求FDA：不要为批准新药，特别是治疗孤儿疾病和绝症的药物，设置太多障碍，该机构对此的反应则令人印象深刻。

FDA能否继续交付药品批准的业绩，同时阻止哪些有问题的疗法药品进入市场？

在被要求实施新措施（如白宫的药品进口计划）时，它还能这样做吗？

新任专员斯蒂芬·哈恩（Stephen Hahn）将在该机构上留下什么印记？

随着2020年的到来，我们需要关注FDA的五个主要趋势：

更快的批准

FDA的主要药品审查办公室在2019年批准了48种新药，并且至少有7种药品早于《处方药使用者费用法》规定的机构截止日期之前。例如，Vertex Pharmaceuticals的Trikafta提前五个月就取得了令人瞩目的上市许可。该机构审查的所有新药均达到了PDUFA的期限。

其中29种药物通过了该机构四个快速审查途径中的一个或多个。另外，有7个药物获得提前批准，甚至超过了那些加速的时间表。显然，FDA的审查速度明显加快，特别是对于该机构认为代表患者护理取得重大进步的药物而言。

但是，监管机构需要意识到，不能以牺牲安全风险为代价来牺牲速度。FDA只需一次类似Vioxx规模的安全丑闻，这是Merck＆Co.的重磅止痛药，被发现与心脏病发作的风险增加有关，该药被召回后，FDA便有意识放缓了快速药物审查。

先进疗法

FDA已经批准了两种基因疗法和CAR-T细胞疗法，因此它现在有了用于审查先进医疗产品的流程。今年可能会看到对基因疗法的更新，例如Biomarin Pharmaceuticals的血友病治疗药valrox和Sarepta Therapeutics的肌肉营养不良药，以及Bristol-Myers Squibb的CAR-T liso-cel。

而且，如果该机构自己的预测是正确的，那么到2025年，每年将提交10至20种细胞和基因疗法。FDA说，它一直在加强其审查人员以实现这些预期。

但是，在某个时候，可能会有一个拐点来测试该机构科学和审查人员的准备情况。该机构尚未裁定围绕诺华Zolgensma的数据操纵的丑闻，表明该机构如何需要警惕基因疗法的提交细节。

药品价格

FDA通常远离药品定价问题，这是由于其缺乏法定的监管权限。而且由于FDA是一个科学驱动的机构，因此，联邦政府在药品费用问题上的专业知识，主要在于其姊妹机构Medicare和Medicaid Services中心。

但是，政治压力已经足够强大，以至于甚至FDA的资源都被用来针对价格问题。FDA前首席执行官斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）吹捧：创纪录的仿制批准步伐是控制药品价格的一种方法，而且该机构不想在2020年对此放松，尤其是考虑到政党和唐纳德·特朗普（Donald Trump）总统的支持。

同样，将生物仿制药推向市场将是当务之急，即使这些药物通常有着复杂的法律，但FDA也将希望对其进行更多审查。

但是2020年也将给FDA带来新的责任。随着新产品从加拿大和海外涌入，特朗普白宫在12月完成进口方案，这将在监督合规性和药品供应链安全方面增加新的负担。那当然是，除非该计划因制药商的法律行动或物流挑战而停止。此外，就在前专员斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）之前，FDA的立场是反对再进口方案，因此克服工作人员的惰性可能是一个挑战。

尝试的权利

现在的法律是，对于危及生命的患者，可以在临床试验的正式途径或FDA扩大计划之外，获得实验药物。针对未经验证的药物伤害甚至只是患者的风险，将要求该机构平衡法律的要求。这是否意味着在大多数情况下，FDA要适当脱离其作为“国家药品安全监护人”的角色？

新领导

面对所有这些问题，该机构正处于领导层过渡时期。斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）辞职，史蒂夫·哈恩（Steve Hahn）在去年12月接任。作为总统任命的常任理事，哈恩的任期至少可以到2021年1月20日之前，将使该机构的非常稳定，这正是FDA目前需要的。

不同于他的前任是从联邦官僚机构中抽调而来的，哈恩来自学术医学界。但是，过去在美国国家癌症研究所的经验，至少应该使他为在联邦政府工作的挑战做好准备。

在他宣誓就职专员的那一天宣布，他的眼前问题之一是实施重新进口计划。

此外，该机构将很快为2023年及之后的财政年度的PDUFA重新授权做准备，并且将需要为该机构如何审查新药申请设定一些优先事项。随着药品审查速度的加快，可能有进一步缩短法定时间表的压力，同时要求其在做出决定时考虑在数据类型上考虑更大的灵活性。