Ultragenyx是一家专一于启迪新型疗法治疗老火的罕见与超希有遗传病的生物制药公司。克日，该公司发布，美国FDA已赋与UX007医治长链脂肪酸腐蚀代谢病（LC-FAOD）的倏地通道资历和罕有儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体没法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。
Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表现，“FDA授予UX007这个资历认定，是对LC-FAOD（一种很有问题且或许危及生命的疾病）患者集体对创新疗法具有迫切医疗需求的必然。其它，这些资历认定也将能够使咱们减速将UX007带到需要的患者。”
UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药申请（NDA），个中将归入来自一项II期钻研（入组29例患者）的数据、来自一项经久安然性和医治的效果扩展钻研（入组75例患者）的数据、对20例患者珍视用药的回忆性医疗记录查察数、经过扩大失掉项目治疗的70例患者数据、随机化相比研讨（入组32例患者）显示triheptanoin（三庚烷）对心脏性能效应的数据。
UX007治疗LC-FAOD浸染机制（图片来源：Ultragenyx公司）
UX007是一种高纯度、医药级、合成的七碳脂肪酸甘油三酯，经过一个多措施的化学历程打造生，这是一种研究性药物，旨在为患者供应中等长度的奇数链脂肪酸，这些脂肪酸大约在环节的能量生成进程Krebs轮回中代谢以增加中间底物。与典范的偶数链脂肪酸分歧，UX007可以颠末Krebs循环转化为新的葡萄糖，或者供给需要的分外医治成效，非常是当葡萄糖水平过于低时。
LC-FAOD是一组常染色体隐性遗传疾病，其特色是机体不克不及将长链脂肪酸转化为能量的代谢弱点。不能从脂肪中孕育发生能量会招致体内葡萄糖的严重花销，以及严重的肝脏、肌肉与心脏疾病，从而招致住院或过早出世。LC-FAOD已被纳入美国与某些欧洲国家的更生儿筛查中。LC-FAOD患者目前的治疗办法是防止空肚、低脂/高碳水化合物饮食、肉碱、中链甘油三酯（MCT）油，后者是一种医疗食物。固然当前发展了治疗，但不少患者有明显的代谢事项，囊括LC-FAOD导致的住院和出生避世率。
