Vaxiion Therapeutics是一家位于美国圣地亚哥的临床阶段生物技术手段公司，该公司是细菌微细胞靶向疗法的行业导游者，正在利用其靶向重组细菌微细胞（recombinant bacterial minicell，rBMC）妙技开拓一种专有的生物制药药物递送琐屑平台，开荒新型、下一代肿瘤学产品。

旧日，该公司发布，美国FDA已批准其候选疗法VAX014的研究性新药要求（IND），这是该公司专有rBMC递送平台启示的第一个病例候选产品。那会，该公司将发动一项I期临床钻研（NCT03854721），该研讨是一项多外围开放标签、剂量递减和剂量扩充研讨，将评估VAX014医治非肌肉漫湿性膀胱癌（NMIBC）患者的安然性、耐受性与劈脸抗肿瘤活性。

Vaxiion公司总裁Matthew Giacalone显露，“将咱们的第一个候选产品推进临床试验是一个须要的里程碑，标记着Vaxiion向病例阶段公司的过渡。我们当时离完成我们的最终指数又近了一步，即增补今朝非肌肉侵袭性膀胱癌医治领域中具备的未满足医疗需求。”

重组细菌微细胞（rBMC）是一种藐小的、无染色体的（即非活性和非感染性）、球形细菌纳米颗粒，其奇异之处在于含有亲本细菌的一切要素，但惟独不含有染色体。由于没有染色体，rBMC不能盘据，也不具有传染性，十分适相助为体内靶向递送产品发展启迪。rBMC旨在封装、靶向、递送一系列医治相关分子（包括卵白质毒素、小分子药物、RNAi、质粒、肽和显像剂）直接递送至癌细胞。

VAX014是一种通过灌注给药的重组大肠埃希氏菌细菌微细胞，已被工程化标明来自假结核耶尔森氏菌（Yersinia pseudotuberculosis）的侵袭素（invasin），决定性靶向和递送一种新型的、麻利作用的细菌卵白毒素perfringolysin O（PFO）至注解2种肿瘤学关连整合素异二聚体亚型α3β1或α5β1的尿路上皮癌细胞。VAX104的感召机制是靶细胞质膜的敏捷浸透与同时蛊惑细胞凋亡。

在NMIBC和其他癌症类型的病例前模型中，VAX014频频显示出暂时的抗肿瘤免疫医治活性，导致了彻底的肿瘤消退和长期抗肿瘤免疫回顾的造成，单次膀胱内灌注可以有效防御肿瘤植入，明明前进试验动物存活率。在非病例安然性研究中，在临床干系剂量领域内重复给药后，VAX014表现出的耐受性良好。

Vaxiion公司专有的细菌菌株经引诱产生的细菌微细胞（BMC）

当前，Vaxiion公司也曾开收回了一组刚强的可利诱微细胞孕育发生的细菌菌株，其中席卷关键的基因润饰，使得rBMC产品的打造可靠、可重复和可裁减。该公司专有的菌株经由精心筹划，使其不能在执行室与生产配备之外成长，但在许可的前提下成长时，大约继续发生发火高产量的rBMC，从而使上游与下游的GMP生产历程失去良好牵制。其余，还引入了对rBMC细胞壁内毒素成份发展解毒的基因关爱步骤，以确保人类和植物运用的安全性，同时维持产品的顽强性。

从缔造和产品开荒的角度来看，Vaxiion公司的rBMC与任何思空见贯的细菌正文菌株同样易于重组工程化。由于rBMC包罗了除染色体以外的亲本细菌株中的任何精力，它们可以很简单地被润饰归入重组蛋白（包括卵白毒素有用载荷与rBMC皮相定位的癌细胞靶向份子）、表达质粒和各类默然RNA分子，从而成为一种高度通用的“自拼装”递送技艺。解析这些手腕，Vaxiion公司的rBMC可以在纯化后装载高浓度的小份子药物。