日前，新基（Celgene）公司宣布，其在研DNA甲基转移酶抑制剂CC-486，作为维持疗法，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的3期试验中，达到主要终点和关键性次要终点。新基公司预计在2020年上半年向监管机构递交新药申请（NDA）。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。目前，治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是，接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。AML预后较差，大部分患者最终会出现疾病复发，治疗前景极不乐观。在美国，仅今年就有估计21450例新患者，占所有癌症患者总人数的1.2%。

CC-486是一种DNA甲基转移酶抑制剂（DNMT inhibitor），它能够在表观遗传学水平改变基因的表达，起到抑制癌细胞增殖的作用。除了在治疗AML患者的临床试验中得到应用，CC-486也在2期临床试验中治疗T细胞淋巴瘤患者，以及在2期和3期试验中治疗骨髓增生异常综合症（MDS）患者。目前，CC-486尚未在任何国家获得批准。

共有472名AML患者参与该项名为QUAZAR AML-001的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床研究。这项研究旨在评估CC-486作为维持疗法，在治疗新确诊的AML患者中的疗效和安全性，参与试验的患者已经通过诱导化疗达到首次完全缓解（CR）或完全缓解兼部分血细胞计数缓解（CRi）。该研究表明，与安慰剂相比，接受CC-486维持治疗的患者显示出统计学意义显著的总生存（OS）益处。CC-486可以显著延缓无复发生存期（RFS），达到关键性次要终点。此外，CC-486还显示出良好的安全性和耐受性。这一试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

“目前，AML仍然是一种致命性的血癌，大多数患者根本无法被治愈，只有少于30％的患者可以生存5年的时间，”新基首席医学官Jay Backstrom医学博士说：“我们很高兴可以看到QUAZAR AML-001的积极研究结果，该试验是第一项证明了添加维持治疗有可能延长新诊断的AML患者总生存期的3期临床试验。”