Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。
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日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。
核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药物是开发核酸药物最大的技术难题。Exicure专有的SNA技术，把具有潜在疗效的核酸序列在纳米颗粒上密集地定向排列，它既可以靶向一个基因，也可以通过排列不同的核酸序列达到双特异性，乃至三特异性。
SNA能通过4种作用机制实现疗效，它们分别是反义核酸，siRNA，TLR9激活，和剪接转换（splice switching）。如若不经过额外的化学修饰，线性核酸被系统递送后，通常在肝部汇集，并被快速清理。与线性寡核苷酸不同，SNA通过普遍存在的清道夫受体（scavenger receptors）进入细胞，可全身或局部递送至靶组织，能成功递送的靶组织包括中枢神经系统，眼睛，皮肤，胃肠道，肺，肝等。SNA具有高的细胞摄取能力，而无需在体外进行包封或复合制剂，并具有较强的肝外递送能力，以及延长的半衰期，预示着其在细胞内稳定性增强。
▲SNA的3维立体结构（图片来源：参考资料：[2]）
本次合作的主要方向是雄激素性脱发，它是最常见的脱发疾病之一。在美国，这种疾病影响了大约5000万男性和3000万女性。据估计，每年用于治疗的费用超过35亿美元，其中大多数无效。
依据协议条款，艾尔建将支付给Exicure公司2500万美金的预付款。届时若艾尔建行使选择权，它将负责临床和市场化开发。就每项新疗法，Exicure将获得可高达9750万的研发和监管里程碑付款，以及可高达2亿6500万的市场化里程碑付款。
Exicure公司首席执行官David Giljohann博士表示：Exicure很高兴将我们在核酸疗法方面的知识与艾尔建在医学美学方面的深厚专业知识相结合，共同开发和推广治疗脱发的创新疗法。这次合作是在重要的新治疗领域，推进Exicure的SNA技术令人兴奋的机会。”
参考资料：
[1]. Exicure and Allergan Enter Into Collaboration, Option and License Agreement to Discover and Develop SNA-based Treatments for Hair Loss Disorders. Retrieved Nov. 14, 2019, from http://investors.exicuretx.com/news-releases/news-release-details/exicure-and-allergan-enter-collaboration-option-and-license
[2] Exicure is developing nucleic acid therapeutics based on our proprietary Spherical Nucleic Acid (SNA) technology. Retrieved Nov. 14, 2019, from https://exicuretxcom.ipage.com/assets/PDFs/Exicure_Corporate_Presentation.pdf
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日前，Exicure公司宣布，其与艾尔建（Allergan）签订了一项全球合作协议。两家公司将利用Exicure专有的三维球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平台技术，开发2款治疗脱发的新疗法。
核酸药物通过靶向潜在的致病基因发挥治疗作用。然而，降低毒性和有效递送药物是开发核酸药物最大的技术难题。Exicure专有的SNA技术，把具有潜在疗效的核酸序列在纳米颗粒上密集地定向排列，它既可以靶向一个基因，也可以通过排列不同的核酸序列达到双特异性，乃至三特异性。
SNA能通过4种作用机制实现疗效，它们分别是反义核酸，siRNA，TLR9激活，和剪接转换（splice switching）。如若不经过额外的化学修饰，线性核酸被系统递送后，通常在肝部汇集，并被快速清理。与线性寡核苷酸不同，SNA通过普遍存在的清道夫受体（scavenger receptors）进入细胞，可全身或局部递送至靶组织，能成功递送的靶组织包括中枢神经系统，眼睛，皮肤，胃肠道，肺，肝等。SNA具有高的细胞摄取能力，而无需在体外进行包封或复合制剂，并具有较强的肝外递送能力，以及延长的半衰期，预示着其在细胞内稳定性增强。
▲SNA的3维立体结构（图片来源：参考资料：[2]）
本次合作的主要方向是雄激素性脱发，它是最常见的脱发疾病之一。在美国，这种疾病影响了大约5000万男性和3000万女性。据估计，每年用于治疗的费用超过35亿美元，其中大多数无效。
依据协议条款，艾尔建将支付给Exicure公司2500万美金的预付款。届时若艾尔建行使选择权，它将负责临床和市场化开发。就每项新疗法，Exicure将获得可高达9750万的研发和监管里程碑付款，以及可高达2亿6500万的市场化里程碑付款。
Exicure公司首席执行官David Giljohann博士表示：Exicure很高兴将我们在核酸疗法方面的知识与艾尔建在医学美学方面的深厚专业知识相结合，共同开发和推广治疗脱发的创新疗法。这次合作是在重要的新治疗领域，推进Exicure的SNA技术令人兴奋的机会。”
参考资料：
[1]. Exicure and Allergan Enter Into Collaboration, Option and License Agreement to Discover and Develop SNA-based Treatments for Hair Loss Disorders. Retrieved Nov. 14, 2019, from http://investors.exicuretx.com/news-releases/news-release-details/exicure-and-allergan-enter-collaboration-option-and-license
[2] Exicure is developing nucleic acid therapeutics based on our proprietary Spherical Nucleic Acid (SNA) technology. Retrieved Nov. 14, 2019, from https://exicuretxcom.ipage.com/assets/PDFs/Exicure_Corporate_Presentation.pdf
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