已经启动其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab的滚动生物制剂许可申请（rolling BLA），治疗复发/难治型高危神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。 

日

日前，Y-mAbs Therapeutics公司宣布，已经启动其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab的滚动生物制剂许可申请（rolling BLA），治疗复发/难治型高危神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。 

神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，即使采用高度强效的治疗，患者的生存率仍低于50%。 

Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤，黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。它已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤；以及突破性疗法认定，用于与GM-CSF联合治疗高风险神经母细胞瘤。 

▲Naxitamab的作用机制（图片来源：Y-mAbs官网） 

该申请的递交是基于一项名为12-230的1/2期临床试验的积极数据。在该试验的第一组神经母细胞瘤儿童患者中，28名不适合接受诱导化疗的复发/难治型高风险患者接受了naxitamab和GM-CSF的联合治疗，他们中有超过一半的患者也难以接受二线化疗的治疗。试验数据表明，该疗法使患者达到78%的客观缓解率（ORR），并使50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。在第二组患者亚组中，30名接受挽救性疗法（salvage therapy）但效果不佳的患者接受了naxitamab和GM-CSF的联合治疗，其中有三分之一的患者的疾病曾复发过两次以上，并有89%的患者曾接受过抗GD2药物的治疗。试验数据表明，该疗法使患者达到37%的ORR，并使36%的患者PFS达到24个月。 

▲Naxitamab使50%的神经母细胞瘤患者的PFS达到24个月（图片来源：参考资料[3]） 

“我们很高兴可以启动naxitamab的滚动BLA，这是Y-mAb公司的重要里程碑，“Y-mAb创始人，总裁，兼业务发展与战略主管Thomas Gad先生说：”我们正在全球范围的临床试验中使用naxitamab治疗高危神经母细胞瘤患者，希望该疗法可以满足高度未满足的医疗需求。” 

参考资料： 

[1] Y-mAbs Initiates Rolling Submission of Biologics License Application to U.S. FDA for Naxitamab for Treatment of Neuroblastoma, Retrieved December 2, 2019, from http://ir.ymabs.com/news-releases/news-release-details/y-mabs-initiates-rolling-submission-biologics-license 

[2] Y-mAbs files breakthrough neuroblastoma drug in US, Retrieved December 2, 2019, from https://www.pmlive.com/pharma_news/y-mabs_files_breakthrough_neuroblastoma_drug_in_us_1318586 

[3] Y-mAbs Company Presentation, Retrieved December 2, 2019, from ir.ymabs.com/static-files/79670dc5-8cb9-4982-a93d-31fd4577db48 

原标题：速递 | 造福难治型脑瘤儿童患者，创新疗法已递交滚动上市申请 

▽关注【药明康德】微信公众号 

文章转载自人民网