12 月 27 日，梯瓦公司的「氘代丁苯那嗪片」（Deutetrabenazine）在国内的上市申请获药审中心（CDE）承办，用于治疗罕见的常染色体显性遗传病——亨廷顿舞蹈症。 

Deutetrabenazine 由梯瓦公司研发，是一种囊泡单胺转运体 2（VMAT2）抑制剂。2017 年获 FDA 批准上市，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntingtons chorea），成为史上第一个上市的氘代药物。 

氘代丁苯那嗪是丁苯那嗪（Tetraben

氘代丁苯那嗪是丁苯那嗪（Tetrabenazine）的衍生物，其中苯环上两个甲氧基的 6 个 H（氢原子）被 D（氘原子）替代，氘的掺入会降低药物代谢的速度，减少给药频率，同时显著提高了药物的安全性和有效性。 

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传病，目前无有效治疗手段。已有临床研究显示，氘代丁苯那嗪用于治疗亨廷顿舞蹈症具有明确的疗效。 

在国内，该品种已于 2018 年 11 月纳入国家公布的第一批临床急需境外新药名单中；根据国家对罕见病药物的重视，罕见病药物在国内的审评不断提速，12 月 19 日获批的罕见病药物「注射用阿加糖酶β」上市审评仅用时 14 个月，相信在不久氘代丁苯那嗪就会登陆中国市场，为亨廷顿舞蹈症患者带来新的治疗药物。 

下图来自 Insight 数据库-临床急需境外新药（https://db.dxy.cn） 

原标题：罕见病药物「氘代丁苯那嗪片」国内报上市，治疗亨廷顿舞蹈症 

氘代丁苯那嗪是丁苯那嗪（Tetrabenazine）的衍生物，其中苯环上两个甲氧基的 6 个 H（氢原子）被 D（氘原子）替代，氘的掺入会降低药物代谢的速度，减少给药频率，同时显著提高了药物的安全性和有效性。 

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传病，目前无有效治疗手段。已有临床研究显示，氘代丁苯那嗪用于治疗亨廷顿舞蹈症具有明确的疗效。 

在国内，该品种已于 2018 年 11 月纳入国家公布的第一批临床急需境外新药名单中；根据国家对罕见病药物的重视，罕见病药物在国内的审评不断提速，12 月 19 日获批的罕见病药物「注射用阿加糖酶β」上市审评仅用时 14 个月，相信在不久氘代丁苯那嗪就会登陆中国市场，为亨廷顿舞蹈症患者带来新的治疗药物。 

下图来自 Insight 数据库-临床急需境外新药（https://db.dxy.cn） 

原标题：罕见病药物「氘代丁苯那嗪片」国内报上市，治疗亨廷顿舞蹈症