今日，阿斯利康（AstraZeneca）与MiNA Therapeutics联合宣布，双方将基于MiNA的小激活RNA（saRNA）开发平台，共同开发治疗代谢疾病的新型药物。此次合作将MiNA在发现和开发saRNA药物方面的专业知识与阿斯利康在识别代谢疾病和为代谢疾病患者带来突破性疗法方面的经验相结合，为患有代谢疾病的患者开发新一代疗法。

代谢疾病是指身体正常代谢过程紊乱而引起的一类病症。最常见的代谢疾病包括因胰岛素抵抗而导致的2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD/NASH）等。此前，saRNA已被证实可以激活特定基因的转录，从而上调具有治疗潜力蛋白质的表达。

MiNA的开发平台利用基因活化的先天机制开发新药物，以恢复患者细胞的正常功能。根据协议条款，MiNA和阿斯利康将共同进行所开发药物的体外和体内研究，以确定saRNA分子是否可以通过其他方式无法达到的通路，治疗代谢疾病。在得到临床前研究数据后，阿斯利康将有权决定是否进一步开发候选药物。

▲MiNA Therapeutics的技术平台（图片来源：MiNA Therapeutics官方网站）

“saRNA分子是一种新的治疗手段。它可以上调蛋白质的表达，并具有接近疾病相关靶点的潜力，从而靶向其他方法无法有效治疗的靶点，“阿斯利康研发中心首席科学家Shalini Andersson博士说：”我们期待与MiNA的合作，进一步研究saRNA的治疗潜力。”

“许多新陈代谢疾病缺乏有效的治疗选择来帮助患者控制疾病，并治疗引起患者预后不良的根本原因。阿斯利康是发现和开发治疗代谢疾病疗法的全球领导者，我们很高兴可以与其达成合作，并期待为全球更多的患者提供进一步的治疗，”MiNA首席执行官Robert Habib博士说：“我们将继续评估saRNA疗法在各种适应症中的治疗潜力，并同时推进我们在癌症方面的专有计划。”

参考资料：

[1] MiNA Therapeutics Announces Research Collaboration with AstraZeneca in Metabolic Diseases，Retrieved January 07, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200107005016/en