台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）在研的以糖脂抗原G（Globo H）为靶点的新型、首创、抗体药物偶联物（ADC）OBI-999近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗胃癌的孤儿药资格（ODD）。
值得一提的是，这是浩鼎公司以Globo H为靶点的在研药物在FDA方面获得的第三个ODD。在2019年底和2018年底，FDA分别授予OBI-999和OBI-888（以Globo H为靶点的单抗）治疗胰腺癌的ODD。
孤儿药（O
孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。
在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
OBI-999是一种新型、首创ADC，选择性靶向糖脂抗原Globo H，这是一种在多达15种上皮癌症中表达的抗原。OBI-999采用了专有的连接技术，该技术为癌症药物提供了一致的药物抗体比（DAR）。
OBI-999利用一种Globo H抗体靶向高表达Globo H的癌细胞，通过抗体的特异性向目标癌细胞内释放小分子化疗药物，直接对其进行细胞毒性治疗。Globo H靶向抗体OBI-888目前处于I/II期临床，评估作为一种免疫肿瘤学疗法的安全性和疗效。
在多种类型肿瘤（胰腺、肺、胃和乳腺）的临床前异种移植动物模型中，OBI-999在各种剂量下均显著缩小了肿瘤体积。在临床前单剂量和重复剂量毒理学研究中，OBI-999的耐受性良好，并显示出良好的安全性。台湾浩鼎拥有OBI-999的全球权利。
2019年底，浩鼎公司宣布启动一项I/II期临床研究（NCT04084366），评估其抗体药物偶联物（ADC）OBI-999用于多种实体瘤的治疗。该研究计划招募胃癌、胰腺癌、结直肠癌、食管癌等实体瘤患者，目的是验证OBI-999在这些患者群体中的安全性和初步疗效。
OBI-888也是以糖脂抗原Globo H为靶点，这是一种单克隆抗体，可通过抗体依赖性细胞媒介的细胞毒杀作用（ADCC）、抗体依赖性细胞媒介的巨细胞吞噬作用（ADCP）以及补体依赖的细胞毒性（CDC）等机制，诱导肿瘤杀伤效应。OBI-888也具有抗免疫抑制和抗血管生成的作用。在多种肿瘤类型（胰脏癌、结肠癌，肺癌和乳癌）的临床前异种移植动物模型中，OBI-888在多种剂量下均能有效地缩小肿瘤。在临床前单次和重复剂量毒理学研究中，OBI-888表现出良好的耐受性且无不良反应。
目前，OBI-888处于I/II期临床（NCT03573544），评估用于多种实体瘤的治疗，包括胰腺癌、胃癌、结直肠癌、食管癌等。台湾浩鼎拥有OBI-888的全球权利。
除了OBI-999和OBI-888之外，浩鼎管线中还有2款靶向Globo H的新一代癌症疫苗（Adagloxad Simolenin，OBI-833）。此外，该公司还针对SSEA-4靶点开发出了疫苗、单抗、抗体药物偶联物（OBI-866、OBI-898、OBI-998），针对AKR1C3靶点开发出了一款前药OBI-3424，同时正在开发OBI-858（A型肉毒杆菌毒素）和OBI-868（一款检测产品）。
参考来源：美国FDA孤儿药公共数据库、台湾浩鼎
原标题：首创Globo H靶点新药！台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI-999获美国FDA授予孤儿药资格，治疗胃癌！
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http://www.bioon.com/m/)孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。
在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
OBI-999是一种新型、首创ADC，选择性靶向糖脂抗原Globo H，这是一种在多达15种上皮癌症中表达的抗原。OBI-999采用了专有的连接技术，该技术为癌症药物提供了一致的药物抗体比（DAR）。
OBI-999利用一种Globo H抗体靶向高表达Globo H的癌细胞，通过抗体的特异性向目标癌细胞内释放小分子化疗药物，直接对其进行细胞毒性治疗。Globo H靶向抗体OBI-888目前处于I/II期临床，评估作为一种免疫肿瘤学疗法的安全性和疗效。
在多种类型肿瘤（胰腺、肺、胃和乳腺）的临床前异种移植动物模型中，OBI-999在各种剂量下均显著缩小了肿瘤体积。在临床前单剂量和重复剂量毒理学研究中，OBI-999的耐受性良好，并显示出良好的安全性。台湾浩鼎拥有OBI-999的全球权利。
2019年底，浩鼎公司宣布启动一项I/II期临床研究（NCT04084366），评估其抗体药物偶联物（ADC）OBI-999用于多种实体瘤的治疗。该研究计划招募胃癌、胰腺癌、结直肠癌、食管癌等实体瘤患者，目的是验证OBI-999在这些患者群体中的安全性和初步疗效。
OBI-888也是以糖脂抗原Globo H为靶点，这是一种单克隆抗体，可通过抗体依赖性细胞媒介的细胞毒杀作用（ADCC）、抗体依赖性细胞媒介的巨细胞吞噬作用（ADCP）以及补体依赖的细胞毒性（CDC）等机制，诱导肿瘤杀伤效应。OBI-888也具有抗免疫抑制和抗血管生成的作用。在多种肿瘤类型（胰脏癌、结肠癌，肺癌和乳癌）的临床前异种移植动物模型中，OBI-888在多种剂量下均能有效地缩小肿瘤。在临床前单次和重复剂量毒理学研究中，OBI-888表现出良好的耐受性且无不良反应。
目前，OBI-888处于I/II期临床（NCT03573544），评估用于多种实体瘤的治疗，包括胰腺癌、胃癌、结直肠癌、食管癌等。台湾浩鼎拥有OBI-888的全球权利。
除了OBI-999和OBI-888之外，浩鼎管线中还有2款靶向Globo H的新一代癌症疫苗（Adagloxad Simolenin，OBI-833）。此外，该公司还针对SSEA-4靶点开发出了疫苗、单抗、抗体药物偶联物（OBI-866、OBI-898、OBI-998），针对AKR1C3靶点开发出了一款前药OBI-3424，同时正在开发OBI-858（A型肉毒杆菌毒素）和OBI-868（一款检测产品）。
参考来源：美国FDA孤儿药公共数据库、台湾浩鼎
原标题：首创Globo H靶点新药！台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI-999获美国FDA授予孤儿药资格，治疗胃癌！
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