药明康德内容团队编辑

1.Arcellx登陆纳斯达克，推动其CAR-T疗法进入关键性临床试验

2月4日，免疫细胞疗法研发公司Arcellx正式登陆纳斯达克，通过首次公开募股（IPO）募资1.423亿美元。获得的资金将用于推动其主打CAR-T疗法进入关键性临床试验，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，以及推动其可控CAR-T在研疗法进入临床开发阶段。

Arcellx成立于2014年，致力于开发创新免疫疗法治疗癌症和其它无法治愈的疾病。该公司的下一代CAR-T疗法技术平台称为ARC-SparX，这一平台设计的T细胞疗法可以使用可溶性蛋白调节T细胞的活性和特异性。该公司计划将两款基于这一平台设计的在研细胞疗法推入临床开发阶段，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，和复发/难治性急性髓系白血病。

根据招股章程，Arcellx此次IPO所得款项净额，拟用于以下用途：

• 约7500万至8500万美元用于候选产品CART-ddBCMA的临床开发，包括推进其关键性2期临床试验等；

• 约1000万至2000万美元用于基于ARC-SparX平台的候选产品开发，包括推进ACLX-001和ACLX-002的1期临床试验等。

▲Arcellx的部分在研管线（图片来源：Arcellx官网）

Arcellx的主打候选CAR-T疗法靶向B细胞成熟抗原（BCMA），名为CART-ddBCMA，目前正处于1期临床试验阶段，并计划于2022年年底启动针对复发/难治性多发性骨髓瘤的关键性2期临床试验。它已获得美国FDA授予的快速通道资格、再生医学先进疗法认定（RMAT）和孤儿药资格（ODD）。在去年ASH年会上公布的1期临床试验结果显示，在19名能够评估疗效的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，两种不同剂量的CART-ddBCMA达到100%的总缓解率（ORR），其中68%（13/19）的患者获得完全缓解或严格完全缓解。4例患者的缓解持续超过15个月，占接受治疗超过一年患者的67%。

此外，Arcellx还在开发基于ARC-SparX平台的多款候选疗法，包括：ACLX-001，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，计划于2022年上半年启动1期临床试验；ACLX-002和ACLX-003，均拟用于治疗复发/难治性急性髓系白血病和高风险骨髓增生异常综合征，分别计划于2022年下半年和2024年启动1期临床试验。

2.Nuvectis Pharma登陆纳斯达克，开发抗肿瘤创新精准药物

2月4日，抗肿瘤创新精准药物研发公司Nuvectis Pharma正式登陆纳斯达克，通过IPO募资1600万美元。值得一提的是，此次IPO距离该公司的上一轮1500万美元A轮融资不到半年。

Nuvectis Pharma成立于2020年，总部位于美国新泽西州，是一家生物医药公司，专注于开发针对肿瘤领域严重未竟需求的创新精准药物。依靠靶标选择、药物分析以及临床和监管执行的核心能力，该公司建立了抗癌靶向疗法管线。Nuvectis Pharma认为，癌症靶向疗法领域已发生根本性变化，癌症应根据遗传标志（如某种突变）而不是以组织特异性的方式进行定性治疗。Nuvectis Pharma着眼于精准医疗方法，以新的致癌通路为药理目标，将其视为疾病的关键驱动因素。基于此，该公司旨在实现基于遗传标志的患者选择，即根据患者癌症的特定属性选择药物治疗，如特定的突变或细胞改变。这一精确识别和攻击癌细胞特定通路的治疗方法可以前瞻性地确定更有可能从该公司的靶向疗法中获益的患者，从而有望增加治疗成功的可能性。

根据招股章程，Nuvectis Pharma此次IPO所得款项净额，拟用于以下用途：

• 约700万美元用于候选产品NXP800的1期临床试验；

• 约400万美元用于候选产品NXP800和NXP900的持续临床前开发和相关外界赞助研究。

▲Nuvectis Pharma的在研管线（图片来源：Nuvectis Pharma官网）

Nuvectis Pharma的NXP800是针对热休克因子1（HSF1）通路的在研口服小分子抑制剂，该信号通路在许多癌症的癌细胞生长、转移和存活中发挥重要作用。目前，该药物正在进行针对晚期实体瘤患者的1期临床试验，其最初目标适应症为具有严重未竟需求的卵巢透明细胞癌和子宫内膜样卵巢癌。在临床前研究中，NXP800治疗可抑制人卵巢癌异种移植瘤的肿瘤生长，特别是在卵巢透明细胞癌和子宫内膜样卵巢癌模型中，这是ARID1a基因突变发生率较高的癌症，提示NXP800在ARID1a突变癌症中具有合成致死潜力。

NXP900是一种在研新型SRC/YES1激酶抑制剂，正处于临床前开发阶段，有望于2022年下半年递交新药临床试验（IND）申请。SRC在许多癌症类型中异常激活，其活性增加通常与癌症进展、癌细胞转移和治疗耐药性产生相关，并与不良临床预后相关。临床前研究显示，NXP900治疗在同系鼠癌症模型和异种移植瘤中均显示出抗肿瘤活性，即在浓度<0.5 nM时抑制SRC和YES1激酶的活性，并以其独特的作用机制导致SRC通路失活，有望成功治疗涉及SRC和YES1活化的实体瘤。

参考资料 ：

[1] Arcellx Announces Closing of Initial Public Offering and Exercise in Full of the Underwriters’ Option to Purchase Additional Shares. Retrieved 2022-02-09, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/08/2381321/0/en/Arcellx-Announces-Closing-of-Initial-Public-Offering-and-Exercise-in-Full-of-the-Underwriters-Option-to-Purchase-Additional-Shares.html

[2] Arcellx招股书. Retrieved 2022-02-11, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1786205/000119312522029768/d129231d424b4.htm#toc129231_1

[3] Nuvectis Pharma, Inc. Announces Pricing of $16,000,000 Upsized Initial Public Offering of Common Stock. Retrieved 2022-02-04, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/04/2379354/0/en/Nuvectis-Pharma-Inc-Announces-Pricing-of-16-000-000-Upsized-Initial-Public-Offering-of-Common-Stock.html

[4] Nuvectis Pharma招股书. Retrieved 2022-02-11, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1786205/000119312522029768/d129231d424b4.htm#toc129231_1https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1875558/000110465922012184/tm2134024-11_424b4.htm#tUOP1

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到我们的推送

新型疗法专题