日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制剂研发部门MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，将共同利用4DMT的新型发现平台生成优化的AAV载体，旨在为慢性肺病患者提供基因疗法。4DMT在腺相关病毒（AAV）基因治疗的载体开发和产品开发方面的技术居于世界前列。

AAV载体技术是将基因转运至生物体内的主要递送载体技术，通过AAV载体转移到细胞中的遗传物质是产生蛋白质的蓝图，这些蛋白质旨在靶向会导致疾病的病理过程，从而产生治疗效果。AAV载体是从非致病、无病毒包膜，天然具有复制缺陷的细小病毒发展而来，它可以针对分裂期和非分裂期的细胞，在基因疗法中使用的AAV载体的所有病毒编码序列都被想要表达的基因盒所取代，因而不会造成病毒感染。之前曾有临床试验显示，利用AAV载体递送的基因在合适的情况下能在接受者体内长期存在，给长期持续疗效带来可能。

4DMT利用“演化和自然选择”的原则，推进和优化靶向AAV载体技术领域，并考虑到临床最佳给药途径、可控剂量和之前存在抗体的耐药性，创建出能有效靶向患者器官内特定细胞的载体。4DMT的“治疗载体演化（Therapeutic Vector Evolution）”平台能够从超过35种独特且专有的4DMT AAV文库中部署超过1亿种独特的AAV变体，因此具有广泛的多样性。在定义目标产品概况（Target Product Profile）和相关的目标载体概况（Target Vector Profile）后，4DMT会应用公司专有方法从AAV库中找到领先载体，并产生出一种定制，新颖且专有的医药级产品。

这次商定的合作将利用4DMT在载体发现和工程化、优化和流程开发等方面的专业知识来开发载体。MedImmune将发挥公司在呼吸科学领域的广泛专业知识，从早期临床阶段接手进行产品进一步开发。

MedImmune的呼吸、炎症和自身免疫研究与开发部副总裁Roland Kolbeck博士说：“AAV疗法的快速发展使其成为推动慢性肺病治疗的有力工具，特别是在具有高度未满足的医疗需求的领域。此次合作战略将4DMT在AAV方面的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合，重点关注早期干预和疾病改造。”

▲4DMT首席执行官兼联合创始人David Kirn博士（图片来源：4DMT官网）

4DMT首席执行官兼联合创始人David Kirn博士补充说：“这项激动人心的合作有望为呼吸系统疾病患者的治疗带来重大进展。我们在定制AAV载体方面的进步使我们能够释放基因疗法的潜力，并且凭借MedImmune在蛋白质工程方面的专业知识，我们将继续推动将专有基因传递到组织和细胞中的极限。”

我们祝贺这项合作，希望能催生出新的基因疗法，造福广大患者。

参考资料：

[1] Medimmune and 4D Molecular Therapeutics Collaborate to Design, Develop and Commercialize AAV Gene Therapy for Chronic Lung Disease