Eliglustat tartrate/Cerdelga®是美国FDA于2014年8月19日批准的新药，后于2015年1月19日获得EMA批准，2015年3月26日获得PMDA批准上市。该药由健赞公司(Genzyme Crop.)开发、生产和销售。

Eliglustat tartrate被批准用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢(PMs)、中等代谢(IMs)、快代谢(EMs)的1型戈谢病成人的长期治疗。

Cerdelga®每粒胶囊含有84mg Eliglustat ，通过FDA批准的CYP2D6基因型检测，CYP2D6强代谢和中等代谢的病人每天两次每次一粒，CYP2D6弱代谢的病人每天一次每次一粒。

结构式

作用机制

Eliglustat tartrate是葡糖神经酰胺合成酶抑制剂。戈谢病是遗传性葡糖脑苷脂酶缺乏，导致葡糖神经酰胺(葡糖脑苷脂)不能进行分解，在细胞和组织中贮积导致的。Eliglustat tartrate通过抑制葡糖神经酰胺合成酶抑制葡糖神经酰胺的合成从而减少葡糖神经酰胺产生而减少贮积。

合成路线

研究关键数据

同靶点在研及上市药物