Highland Therapeutics的全资子公司Ironshore，近日宣布FDA批准了其JORNAY PM™（曾用名HLD200），用于治疗6岁以上儿童的ADHD（注意力缺陷多动障碍）。Jornay PM是一种新配方的哌甲酯，设计在晚间服用，用以改善第二天早起后严重的ADHD症状，其作用效果可延续一整天。Jornay PM是第一个使用Ironshore专有药物输送平台DELEXIS®的药物。Ironshore计划于2019年上半年启动Jornay PM的商业上市。

ADHD是儿童期最常见的精神疾病，影响8%至9%的学龄儿童，患有ADHD的儿童经常出现行为问题并伴有认知障碍。对ADHD的治疗包括行为治疗和药物治疗，后者包括中枢神经刺激剂、阿托莫西汀、α2肾上腺素受体刺激剂，有时也会使用抗忧郁药物，其中是一种常用的中枢神经刺激剂是哌甲酯。哌甲酯可以阻断去甲肾上腺素和多巴胺的重吸收，从而提高这些神经递质在神经突触中的浓度，进而调控脑前额叶皮质的功能。

Ironshore委托进行的独立研究报告说明，在早起后，控制ADHD儿童的症状是家长的沉重负担。《Journal of Child and Adolescent Psychopharmacology》的报道指出，大多数ADHD症状在早起时是中度和重度的状态。DELEXIS是一种新颖的专利药物输送技术，药物微球包含两种功能性薄膜包衣，可协同作用，实现独特的药代动力学特征。第一层延迟释放DR层（Delayed-Release）能延迟药物的初始释放长达10小时，而第二层缓释ER层（Extended-Release）有助于控制活性药物成分在一天中的释放速率。Jornay PM每日一次，晚上8点左右口服，也可在晚6点半和晚9点半之间做服用时间优化调整，以保证第二天早起后的有效性和耐受性。

Ironshore的DELEXIS药物输送技术：药物微球分别被DR和ER层包裹（图片来源：Ironshore官网）

对Jornay PM有效性的确认基于2项关键3期研究基础。共278名6至12岁，依据DSM-5标准被诊断为ADHD的儿童患者参与了试验。除了使用SKAMP量表（Swanson，Kotkin，Agler，M-Flynn and Pelham Scale）和ADHD-RS-IV量表（ADHD Rating Scale）评估Jornay PM的有效性之外，Ironshore还使用了PREMB-R AM量表（Parent Rating of Evening and Morning Behavior Scale-Revised，家长评估晚间和早间行为-修改版），BSFQ问卷调查（Before School Functioning Questionnaire，上学前功能问卷），着重评估Jornay PM在早起后时间段的有效性。在研究1中，试验达到了主要终点，即服药后在教室设置下，平均SKAMP量表评分（早8点到晚8点）的改善，也达到了次要终点，即PREMB-R AM量表评分的改善。在研究2中，试验也达到了主要终点，即全天ADHD-RS-IV量表评分的改善，也达到了次要终点，即通过BSFQ，说明从儿童醒来到上学前期间ADHD行为症状的改善。

Ironshore总裁兼首席执行官David Lickrish先生表示：”一些医药公司尝试调整速效和缓释哌甲酯的配方比例，以实现更早的起效。Ironshore的药物开发方法是从所需的药代动力学特征开始的，开发一种能够实现该药代动力学特征的专用技术。我相信独特的DELEXIS药物输送平台是一种颠覆性技术，能有机会应用在多种治疗类别中。”

Ironshore首席医学官Randy Sallee博士表示：“许多患有ADHD儿童的父母都注意到，早起往往是当天最混乱的时期之一。前一天晚上服用药物是满足这种需求的解决方案。Jornay PM的批准对医院、患者及其护理人员来说是一个受欢迎的治疗选择，可能会影响医生对未来ADHD治疗的看法。”

Ironshore研究和开发负责人Bev Incledon博士说：“开发一种使用不同输送技术的药物，为患者和医生提供额外的选择，是一个长期的过程。经过10年不懈的努力，Jornay PM终于得到了批准。我要感谢并祝贺许多帮助实现这一目标的人，包括配方科学家，研发团队，研究人员和参与临床试验的患者。”

我们再次祝贺Jornay PM获批，为患病儿童带来新的治疗选择。

参考资料：

[1] Ironshore Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Jornay PMTM (Methylphenidate) Extended-Release Capsules CII for the Treatment of ADHD. Retrieved August 9, 2018, from http://www.ironshorepharma.com/pdf/Ironshore-Announces-FDA-Approval-JORNAY-PM.pdf

[2] 多动症新药2期临床抵达主要终点. Retrieved August 10, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/oVfqEJe1lTbZqkOQ22mkIw

[3] 盘点2018年fda批准的36款首仿药. Retrieved August 10, 2018, from http://www.wuximediaglobal.com