日前，美国FDA宣布批准Biocodex公司研发的Diacomit(stiripentol)上市，与氯巴占（clobazam）联合使用，治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。值得一提的是，这也是美国FDA批准的第31款新药。

Dravet综合征又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫（Severe Myoclonic Epilepsy of infancy, SMEI）。它是一种罕见的难治性癫痫综合征，发病率约为1/15700。80%的患者在SCN1A基因上携带基因突变。患者的癫痫发病年龄早，在出生后第一年里就会出现与发烧相关的癫痫，而且发作频率高，持续时间长，对儿童发育和智力的影响严重。

目前对Dravet综合征的治疗手段非常有限，患者需要接受持续不断的护理，这会对患者及其家庭的生活质量产生严重影响。Dravet综合征患者可能因为癫痫发作时间过长，癫痫导致的事故，或癫痫发作时的突然死亡而去世，目前患者的死亡率为15-20%。患者和他们的父母迫切需要创新疗法来改善他们的生活质量。

Stiripentol是Biocodex公司研发的用于治疗癫痫的抗惊厥药物。该药物的化学结构与其它已知抗惊厥药物不同。它已经在欧盟、加拿大和日本获得批准与丙戊酸钠（valproate）和氯巴占一起治疗Dravet综合征患者。美国FDA也在2008年授予了它用于治疗Dravet综合征的孤儿药资格。

Stiripentol化学结构（图片来源：By Yikrazuul [Public domain], from Wikimedia Commons）

在两项多中心，含安慰剂对照的随机双盲临床试验中，总计64名患者接受了stiripentol或安慰剂的治疗，这些患者同时都服用丙戊酸钠和氯巴占。这两项试验的主要终点为患者的缓解率，定义为在接受8周治疗后患者的全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作频率与基线水平相比，降低超过50%的人数比例。

试验结果表明stiripentol的疗效显著高于安慰剂。在第一项临床试验中，71%接受stiripentol治疗的患者的症状得到缓解，对照组的缓解率为5%。在第二项临床试验中，stiripentol组和对照组的缓解率分别为67%和9.1%。

与对照组相比，stiripentol能够将患者的全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作频率降低43%，而且25%的患者在试验过程中没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。

让我们祝愿这一新药早日被送到Dravet综合征患者手中，改善患者和他们家属的生活。

参考资料：

[1] FDA Approves Stiripentol to Treat Seizures Associated with Dravet Syndrome. Retrieved August 22, 2018, from https://www.raredr.com/news/fda-approves-stiripentol-to-treat-seizures-associated-with-dravet-syndrome

[2] Diacomit. Retrieved August 22, 2018, from http://www.diacomit.eu/home

[3] WHAT IS DRAVET SYNDROME? Retrieved August 22, 2018, from https://www.dravetfoundation.org/what-is-dravet-syndrome/

[4] Stiripentol Orphan Drug Designations and Approvals. Retrieved August 22, 2018, from https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=266108

[5] FDA Approves Stiripentol for Dravet Syndrome Seizures. Retrieved August 22, 2018, from

https://www.mdmag.com/medical-news/fda-approves-stiripentol-for-dravet-syndrome-seizures