致力于为罕见病患者开发药物的Modis Therapeutics公司近日宣布完成3000万美元的A轮融资。本轮融资由F-Prime Capital Partners和OrbiMed领投。F-Prime和OrbiMed分别投资过多家成功的罕见病公司，包括Ultragenyx、Orchard Therapeutics、Enobia Pharma、True North Therapeutics、Dimension Therapeutics等。创始投资者Aceras Life Sciences和新投资者Osage University Partners也参与了此次投资。

Modis正在推进其主要的实验性疗法MT1621，作为胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的一种治疗方法。TK2d是一种罕见的、基因定义的线粒体DNA（mtDNA）缺失症，由核TK2基因的遗传突变所引起，并导致严重的肌无力和过早死亡。TK2d症的发病年龄从婴儿到成人不等，目前尚无获批的治疗方法。MT1621的开发基于哥伦比亚大学欧文医学中心（Columbia University Irving Medical Center）神经肌肉医学部主任Michio Hirano博士、巴塞罗那Vall d'Hebron研究所神经肌肉和线粒体病理学研究组负责人Ramon Martí博士和其他学术合作者的实验室研究。Modis获得哥伦比亚大学欧文医学中心和Vall d'Hebron研究所的独家授权，拥有广泛的mtDNA损耗疾病相关的全球性数据和知识产权。

Hirano博士的实验室研究首先表明，MT1621中的活性成分——核苷的组合，解决了线粒体功能障碍的直接原因，延长了TK2缺陷遗传动物模型的存活时间。Hirano博士、Martí博士和其他合作者将这项工作转化为对TK2d患者的治疗，研究结果令人鼓舞。Modis正在计划开展额外的临床试验，并将与FDA和EMA探讨MT1621的注册路径，其目标是为TK2d患者实现广泛的全球性市场准入。Modis在美国和欧洲都有MT1621的孤儿药资格认定，在美国有罕见儿科疾病资格认定。

MT1621是一种通过恢复线粒体DNA复制保真度来靶向TK2d潜在病理生理学的疗法。（图片来源：Modis Therapeutics官网）

MT1621是一种通过恢复线粒体DNA复制保真度来靶向TK2d潜在病理生理学的疗法。候选药物由脱氧核苷（mtDNA的结构单元）组成，作为溶液口服给药。在TK2d的临床前模型中，脱氧核苷联合疗法可以改善核苷酸平衡，增加mtDNA拷贝数，改善细胞功能，延长寿命。

除MT1621外，Modis正在开发其他分子和疗法以治疗TK2缺陷和其他具有明确遗传原因的线粒体疾病。

Modis Therapeutics总裁兼首席执行官Joshua Grass先生（图片来源：Modis Therapeutics官网）

“这是一种对于儿童和成人都有影响的严重疾病。开发治疗这样一种疾病的潜在治疗药物非常受关注。我们很幸运有颇为鼓舞人心的临床数据，尽职的医师和科学家合作团队，以及最近发表的两项TK2d自然史研究，以帮助解释治疗效果。”Modis Therapeutics总裁兼首席执行官Joshua Grass先生说：“先进的DNA测序技术已经被越来越多的使用，这可以在基因水平上诊断线粒体疾病，从而创造新的治疗机会，将治疗靶向特定的疾病原因，扩大治疗效益。”

参考资料：

[1] Modis Therapeutics Announces $30M Series A Financing, Retrieved on October 8, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/modis-therapeutics-announces-30m-series-a-financing-300721590.html

[2] Modis Therapeutics website, Retrieved on October 8, 2018, from https://www.modistx.com/