两个具有相同致病基因的人，为什么却有着完全不同的疾病症状？甚至在某些情况下，其中一个人完全不会表现出疾病症状。早在2010年就有学者关注这一问题，当年一文关于单基因遗传病囊性纤维化的可变症状的论述，将修饰基因引入了我们的视线。

一些被预计会出现严重疾病症状的患者，却仅出现轻微症状，这便是遗传修饰因子在起作用。遗传修饰因子是一种特定的基因（修饰基因），它可以改善甚至消除由致病基因引起的症状。

修饰基因的存在让科学家们找到了新的一个治疗遗传病的思路——利用遗传修饰因子对遗传病进行治疗干预。

Maze Therapeutics就是将这个思路落实到临床的一家神秘的生物初创公司。Maze Therapeutics成立于2018年，总部位于美国旧金山。该公司聚集了遗传病领域众多知名学者，包括Mark Daly博士、Stephen Elledge博士、Aaron Gitler博士、Sekar Kathiresan医学博士和Jonathan Weissman博士。

Maze Therapeutics部分科学家介绍

动脉网据外媒获悉，美国当地时间2月28日，Maze Therapeutics完成了1.91亿美元的融资，本轮融资由Third Rock Ventures和ARCH Venture Partners领投，Foresite Capital、Casdin Capital、Alexandria Venture Investments和其他未披露的投资者参投。

当科学家们正在研究修饰基因如何抵消致病基因作用时，Maze Therapeutics创立了一套专门识别修饰基因的技术。该技术可以分析修饰基因如何影响致病基因的表达，并找到保护性修饰物。Maze Therapeutics将此应用到生物制药上，最终开发出治疗遗传病的新型药物疗法。

Maze Therapeutics的首席执行官Charles Homcy透露，该公司目前有3到4个药物发现计划，其中有两个项目将有望在两年半内进入临床阶段。他还补充道，目前Maze Therapeutics进展最快的项目是针对经典孟德尔疾病的药物研发。孟德尔疾病是一种单基因遗传病，单基因遗传病多是罕见病。

Maze Therapeutics也希望能够研发出多基因遗传病的新型药物疗法。不过就目前而言，基于修饰基因的作用建立疾病测试实验，对单基因遗传病来说更容易。

Charles Homcy说：“在Maze Therapeutics，我们致力于进一步了解修饰基因对疾病的自然保护作用机制，并进行基于人类基因变异的大规模实验，希望能通过我们的自然保护疗法为这些疾病患者带来新型药物。”