【2019.3.1/研发NEWS】辉瑞20价肺炎球菌结合疫苗20vPnC纳入新的血清型；奥拉帕利拿下“癌王” 实名认证跨多癌种的爆款药；赛诺菲降糖药Soliqua 100/33获FDA批准；告别医院打针 ：杨森“自控注射”银屑病药物获FDA批准；康方生物新药AK104中国临床试验启动……
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近日，又一关于奥拉帕利的重磅消息引起关注和刷屏。IIII 期POLO试验数据公布，研究证实：奥拉帕利用于BRCA突变转移性胰腺癌一线维持治疗，可显著延长无进展生存期。
Guardant Health日前公布了其开发的Guardant360血检与传统组织活检在NSCLC患者中检测上述基因变异的头对头临床试验结果。试验结果表明，Guardant360发现基因突变的灵敏度与组织活检相仿。Guardant360是一种通过检测血液中的无细胞DNA来帮助癌症患者选择最佳治疗方法的液体活检。
Rani Therapeutics宣布，其开发的生物大分子递送胶囊RaniPill在首次人体试验中表现出良好的安全性和耐受性。该公司计划在今年晚些时候启动进一步临床试验，在人体中检测RaniPill递送药物的效果。
3月1日，康方生物宣布，其旗下子公司康方药业的抗PD-1/CTLA-4双特异抗体新药AK104在中国启动Ib/II期临床试验，首批第一队列患者已经在北京肿瘤医院顺利入组和给药。AK104是新一代的抗肿瘤免疫治疗药物，是康方生物利用康方独特的Tetrabody双抗平台、自主研发的首款双抗产品，也是全球首个进入临床试验的PD-1/CTLA-4双特异抗体。
酒糟鼻新药！Foamix局部抗生素FMX103 III期临床项目成功
Foamix Pharmaceuticals近日公布了FMX103（1.5%米诺环素泡沫）III期开放标签研究（FX2016-13）的积极数据，该研究评估了FMX103治疗中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻（PPR）长达一年的疗效和安全性。
TG Therapeutics近日宣布启动TG-1801首个人体I期研究，这是一种新型、首创、抗CD47/CD19双特异性抗体，开发用于治疗复发性或难治性B细胞淋巴瘤患者。
辉瑞近日宣布，其20价肺炎球菌联合疫苗（20vPnC）候选疫苗PF-06482077中纳入了新的血清型，该疫苗正被调查用于18岁及以上成人，预防该疫苗中所涵盖的肺炎球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。
FDA近日批准赛诺菲降糖药Soliqua® 100/33扩大使用。Soliqua 100/33是一种注射药物，每日注射一次，该药之前已被批准作为饮食和运动的附加疗法，用于接受长效胰岛素或利西那肽治疗血糖不受控的2型糖尿病成人患者。现在，该药也可用于接受口服降糖药治疗血糖不受控的2型糖尿病成人患者。
眼科新药teprotumumab达到3期终点 有望成为首款获批疗法
Horizon Pharma宣布其此前曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药资格以及快速通道资格的在研单抗眼药teprotumumab，在用于治疗活跃期甲状腺眼病的3期试验中，达到了主要和所有次要终点。Teprotumumab的上市申请预计将在今年年中向FDA提交。
白血病首个非化疗联合疗法获批!依鲁替尼+奥妥珠单抗缓解率89％
强生旗下杨森制药宣布FDA批准IMBRUVICA®联合obinutuzumab用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的初治患者，CLL/SLL是成人中白血病最常见的形式。这是首个批准用于CLL/SLL初治患者的非化疗联合疗法，标志着IMBRUVICA自2013年11月在美国批准上市以来的第10次获得FDA批准。
杨森制药近日宣布，FDA已经批准其TREMFYA® One-Press（一款一次按压、单剂量患者自控注射器）用于中至重度斑块状银屑病的治疗。
2月28日，信立泰公告称，收到国家药监局核准签发的左乙拉西坦缓释片（0.5g）《药品注册批件》。信立泰的左乙拉西坦缓释片为国内首家上市，并视同通过仿制药一致性评价；同日，济南高新区官网发布消息，日前药监局正式批准了齐鲁制药的盐酸曲美他嗪缓释片的注册申请。齐鲁制药的盐酸曲美他嗪缓释片为该剂型首家国产上市，并视同通过一致性评价。
科济生物喜获BCMA-CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床试验许可
科济生物宣布，其在研产品--CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的临床试验申请已通过了国家药监局药品审评中心的默示许可。
2月28日，渤健宣布诺西那生钠注射液正式获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力。
再鼎医药宣布，首款肿瘤电场治疗产品Optune®在香港正式上市。肿瘤电场治疗是一种利用特定电场频率干扰细胞分裂，抑制肿瘤增长并使受电场影响的癌细胞死亡的治疗方案。
来自宾夕法尼亚大学等单位的研究人员在III/IV期黑色素瘤病人身上进行了一项新辅助抗PD-1治疗的临床试验，发现在手术前进行一次辅助性抗PD-1治疗可以预测可手术切除的黑色素瘤病人的临床治疗效果，相关研究成果于近日发表在《Nature Medicine》上，题为“A single dose of neoadjuvant PD-1 blockade predicts clinical outcomes in resectable melanoma”。
2月28日，《柳叶刀》期刊发表了一篇题为“体外受精冷冻单个囊胚移植与新鲜单囊胚移植的比较”的最新文章，揭示了冷冻单胚移植可以显著提高胚胎的着床率，为单囊胚移植策略提供了极具价值的循证依据。
《自然》发表的一项研究中，美国拉霍亚免疫学研究所的科学家们找到了一种增强CAR-T细胞活力的方法，可促进肿瘤消退，延长肿瘤小鼠生存期，为CAR-T疗法进攻实体瘤提供了一个潜在的重要解决方案。
瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员领导的国际研究小组在《Nature》杂志上发表论文表示，小鼠骨骼的生长原理与血液、皮肤和其他组织一样。如果这一发现同样适用于人类，那么有生长障碍的的儿童或迎来新的治疗希望。
国际基因组阿尔茨海默病项目研究人员于2019年2月28日宣布，他们在一项基因Meta分析（即对单套数据集单个基因元分析）中发现了5个新的迟发性阿尔茨海默病风险基因。同时，他们也证实了另外20个先前已经发现的、与迟发性阿尔茨海默氏症相关的基因。
2月28日，四川省医院王璞医生、刘晓岗主任、哈佛医学院Tyler Berzin教授等在《GUT》杂志合著发表的论文显示，他们率先使用了随机对照实验的方式测定AI在结肠镜检查中对于息肉、腺瘤的检查率，目的在于探索AI对于腺瘤检出率的提升结果。最终结果显示相比于对照组，研究组腺瘤检出率数量提升72%，息肉检出数量提升89%。
一项最新研究发现，在精神分裂症的维持治疗中，和使用单一药物进行治疗相比，联合两种特定的药物进行治疗与复发的风险降低有关，该研究于近日发表在《JAMA Psychiatry》上。
在一项新的研究中，来自美国拉霍亚免疫学研究所的研究人员找到了一种抵抗T细胞衰竭并让CAR-T细胞疗法更有效的方法。他们发现一个称为Nr4a转录因子的蛋白家族在调节与T细胞衰竭相关的基因方面起着突出作用。
