【2019.5.21/研发NEWS】艾伯维终止脑瘤临床研究；首个国产三代EGFR-TKI艾维替尼最新临床数据公布；RNAi疗法降低坏胆固醇水平50%今年递交监管申请；默沙东Keytruda单药治疗TNBC三期试验未达主要终点；正大天晴抗肿瘤药“吉非替尼片”获批上市……
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【药品研发】
美国时间5月20日，默沙东公布了Keytruda作为单药疗法的三期KEYNOTE-119试验数据，此次试验的对象是先前接受过治疗的转移性三阴性乳腺癌。试验结果显示，与化疗相比，试验中的TNBC患者未达到预先指定的主要终点，即优越总生存期的改善和延长。试验的其他终点未按照研究方案进行正式测试。
近日，艾伯维宣布停止depatuxizumab mafodotin（Depatux-M）用于EGFR扩增型新诊断恶性胶质瘤患者治疗的3期临床INTELLANCE-1的继续研究。停止的原因是，一个独立的数据监测委员会IDMC建议停止这项试验，因为与安慰剂相比，接受该药物的患者缺乏生存获益。
近日，艾森药业公布了艾维替尼用于非小细胞肺癌治疗的一项Ⅱ期临床研究结果，对于既往使用过第一代/第二代EGFR-TKI的EGFR-T790M突变阳性患者而言，艾维替尼凭借出色的疗效与较高的安全性，展现出了用于肺癌治疗领域的潜力。
勃林格殷格翰宣布，SENSCIS®临床试验达到其主要终点：降低系统性硬化病相关间质性肺疾病患者的用力肺活量年下降率。结果显示，与安慰剂相比，尼达尼布可减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病患者的肺功能减退。
The Medicines Company日前宣布，该公司与Alnylam联合开发的siRNA疗法inclisiran，在3期临床试验中能够持续将低密度脂蛋白胆固醇水平降低超过50%。该公司计划在今年第三季度获得inclisiran的关键性3期临床数据，并且计划在今年第4季度向美国FDA递交监管申请。
【药品审批】
20日，国家药监局药品审评中心官网显示，诺华新型CGRP靶向疗法Aimovig递交了IND申请，受理号为JXSL1900048。值得注意的是，这是国内第二款递交IND的CGRP单抗药物。
20日，中国生物制药发布公告，称其附属公司正大天晴药业集团股份有限公司开发的抗肿瘤药“吉非替尼片”已获得中国国家药监局颁发的药品注册批件。
近日，武田宣布，美国FDA批准该公司的Gattex扩大使用范围，用于治疗1岁以上，需要接受静脉输液治疗的短肠综合征（SBS）儿童患者。这是在美国第一款获得FDA批准的改善肠道吸收的儿科SBS疗法。
20年首个新药！优时比新型癫痫药Nayzilam获FDA批准
比利时药企优时比近日宣布，美国FDA已批准其最新抗癫痫药物Nayzilam（midazolam）鼻喷雾剂CIV。这是一种经鼻腔给药的苯二氮卓类药物，适用于12岁及以上癫痫患者，用于频繁发作活动（如癫痫丛集发作、急性反复发作）间歇性、刻板性发作的紧急治疗。
【研发合作】
默克宣布参与Vaccine Formulation Institute（疫苗配方研究所）和European Vaccine Initiative（欧洲疫苗计划）的合作项目TRANSVAC2，提供疫苗工艺开发培训课程。TRANSVAC2是欧盟“地平线2020计划”中的一个基础设施合作项目。
专注于肿瘤治疗的澳大利亚生物科技公司Kazia Therapeutics Limited欣然宣布，该公司与美国国家癌症研究所赞助的美国癌症研究网络肿瘤临床试验联盟达成了合作。该联盟将推出多中心II期研究，调查Kazia研究用新药GDC-0084以及其他几种靶向型癌症疗法在治疗转移性脑肿瘤（已经扩散到大脑的肿瘤）方面的潜在效用。
【最新研究】
在《自然·医学》最新上线发表的一篇论文中，谷歌健康研究部门和美国西北大学医学院等机构的科学家们合作带来一款人工智能系统——它能够根据胸部CT扫描，对恶性肺结节进行检测分析，从而对肺癌进行早期诊断。与放射医学专家相比，它的准确性甚至要更为优越！
近日，丹麦哥本哈根大学健康与医学科学院在《Nature》杂志上发表一项研究发现，胎儿肠道中的所有细胞都有可能发育成干细胞。可见，探索未成熟细胞是否能够发育成干细胞的决定性因素，可能成为开发干细胞移植和治疗的重要内容。
斯旺西大学学者的一项最新研究表明，在细胞水平上控制新陈代谢可能有助于缓解或治愈一系列疾病。该大学医学院的研究人员在《Nature Communications》杂志上发表了他们的研究成果，他们研究了免疫系统细胞在实验室被激活时如何利用它们的代谢途径。免疫系统细胞对抗击感染和预防癌症等疾病至关重要。
在一项新的研究中，来自英国剑桥大学的研究人员利用他们在实验室合成的基因组替换了大肠杆菌的基因。
