近日，礼来Emgality获得美国食品药品管理局（FDA）批准，用于治疗成人发作性丛集性头痛（ECH）。
FDA评价和研究中心神经病学产品部副主任埃里克·巴斯廷斯说，该药是首款获FDA批准的可以减少发作性丛集性头痛发作次数的药物。
Emgality的获批基于一项III期临床研究的数据，该研究在106例ECH成人患者中开展，旨在评估Emgality的疗效和安全性。
患者随机分为Emgality组和安慰剂组，试验记录了他们三周内每周丛集性头痛的平均发作次数，并比较了Emgality组和安慰剂组的基线平均变化。
试验结果显示，Emgality组每周头痛发作次数相比基线减少8.7次，安慰剂组发作次数相比基线减少5.2次。
在安全性方面，每月用300mg Emgality治疗的ECH患者和每月用120mg Emgality治疗的偏头痛患者安全性一致。
丛集性头痛（CH）属于原发性头痛疾病，称为三叉神经自主性头痛。分发作性和慢性两种，表现为较为严重的单侧头痛，常见于眼眶周围，伴随有眼眶红肿、眼睑下垂、流泪、鼻塞等症状，症状持续15分钟到3小时左右，经常在每天固定时间出现，可持续数周至数月之久。
发作性丛集性头疼占CH病例的85%至90%，这是一种致残性疾病。多见于20—40岁青年人，男性发病率为女性的4～5倍。
目前，由于对CH的认识不足，部分患者诊断时间通常需要5年甚至更久。尽快确定治疗方案以帮助减少发作性丛集性头痛患者的发作频率具有重大意义。
Emgality由制药巨头礼来公司开发，是一种单克隆抗体，可通过抑制降钙素基因相关肽（CGRP）与其受体结合而发挥功用。该药可由患者自行注射，每月一次，直至集群期结束。
CGRP是一种神经递质，会导致偏头痛的发作。研究发现，阻断CGRP途径、通过靶向受体本身或相关配体，似乎能阻断中枢神经系统内偏头痛的传递。目前，CGRP受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。
2018年9月，Emgality首次获得FDA批准用于成人偏头痛的预防性治疗。偏头痛是一种临床常见的以发作性、多单侧、中重度、搏动性疼痛为主要特征，一般伴有恶心呕吐、畏光畏声，持续4小时到72小时，休息可减轻，活动能加重的神经功能障碍性疾病。
今年3月，FDA授予Emgality预防性治疗成人发作性丛集性头痛的补充生物制品许可（sBLA）优先审查资格。
丛集性头痛是一种严重致残和痛苦的神经系统疾病，此前只有一些严格临床试验的有限研究。许多患者花费数年时间，通过不同的药物试图缓解和治疗疾病症状。此次Emgality的获批对于ECH患者来说，无疑是一个好消息。
