此前，为解决普通人吃不起天价药的问题，诺华 CEO Vas Narasimhan 博士就曾呼吁改变美国的药物支付系统，为高达数百万美元的天价药物建立新的药物支付模式。Narasimhan 在 CNBC 评论中表示：“我们需要新的经济模型来确定，与长期慢性病治疗所节省的成本和痛苦相比，新的治愈疗法究竟有多少价值。”
对于高昂的定价，诺华公司这样讲到：其实基因疗法自从诞生之日起，便与天价药画上了等号。算上 Zolgensma，至今一共有六种基因疗法获得美国 FDA 或欧洲药品质量管理局（EDQM）的批准，但是这些药物基本都很难到达患者手中。
据悉，脊髓性肌萎缩症（SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。
根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的SMA患者是 1 型，也是最严重的一种类型。
据估计，SMA发病率为 1/6000~1/10000，也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。
