今日，美国FDA宣布扩大辉瑞（Pfizer）新药Xeljanz（tofacitinib）的适应症，用于治疗罹患中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者。值得一提的是，Xeljanz是首个获批用于长期治疗该适应症的口服药物。其它经FDA批准的用于这一适应症的疗法都需要通过静脉输注或皮下注射施用。
溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病，患者会经历反复发作的腹痛和带血腹泻。其它症状还包括疲劳、体重减轻和发烧。该疾病在美国影响了超过90万患者，但目前尚无治愈的方法。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。
由辉瑞公司开发的Xeljanz有望为这一疾病的治疗带来新的希望。它是一种新型口服JAK抑制剂，旨在抑制细胞中的JAK信号通路，而JAK通路被认为在炎症性疾病中发挥了重要作用。通过抑制这些JAK通路，Xeljanz就能抑制细胞信号传导以及相关基因表达和激活，从而改善病情。该药物曾在2012年和去年分别获批治疗类风湿关节炎和银屑病关节炎。
此次Xeljanz获批治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎得到了三项对照临床试验数据的支持。其中包括两项为期8周的安慰剂对照试验，证明每日两次给予10毫克Xeljanz可在第8周时帮助17％至18％的患者缓解。在一项患者在第8周达到临床缓解的安慰剂对照试验中，每日两次给予5毫克或10毫克Xeljanz，可在第52周时分别帮助34％和41％的患者实现缓解。在治疗8周后获得缓解的患者中，使用5毫克或10毫克Xeljanz可分别帮助35％和47％的人实现无需皮质类固醇的持续缓解。
FDA药物评估与研究中心药物评估III办公室主任Julie Beitz博士说：“中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者需要新的治疗方法。 “今天的批准为患有这种衰弱性疾病但治疗选择有限的患者提供了一种替代疗法。”
我们祝贺辉瑞的这款新药再度获批用于新的适应症，也希望它能为饱受溃疡性结肠炎困扰的患者带来病情缓解。
