专业药物市场预测公司EvaluatePharma发布的《孤儿药报告2019》显示，罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5，销售额预计将达到2420亿美元。罕见病也因此成为跨国药企竞跑的新赛道。
同时，政策端也在向罕见病倾斜。今年8月公布的新版《药品管理法》中就提到，要对临床急需的短缺药、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批。
而针对全国人大代表提出的“将罕见病纳入慢性特殊病种”的议案，国家医保局日前透露，目前包括治疗肺动脉高压、多发性硬化症的药品在内，共有128个价格昂贵或对基金影响较大的独家品种药品已被纳入拟谈判药品范围，未来将与有关企业进行谈判，适当降低价格后纳入医保目录范围。
双重利好之下，有关罕见病治疗、药费支付、保障制度的探讨也在起步。
在中国罕见病用药产业政策日益健全的大背景下，外资药企的罕见病用药正经过优先审批渠道加速进入到中国市场。在2018年首届进口博览会上，赛诺菲特别展示了旗下治疗复发型多发性硬化的创新药奥巴捷，该药正是通过优先审评审批渠道加速获批上市的罕见病用药。
