以多发性硬化症用药为例，国内上市的罕见病药物还有拜耳医药的的注射用重组人干扰素β-1b倍泰龙，默克雪兰诺公司的重组人干扰素β1a注射液利比等。

值得一提，国内药企已经提前布局，中美华东的芬戈莫德片以新药1.1类申报临床，豪森药业、华威医药等7家药企的盐酸芬戈莫德胶囊以新药3.1类申报，其中4家药企获批临床。

其实，罕见病领域是更容易有成果的研发领域。北海康成（北京）医药科技有限公司董事长及首席执行官薛群此前在接受媒体采访时曾表示，2017年至2018年上半年，FDA批准的26个孤儿药中，有超过三分之一的原研公司成立不到15年，因为有这样的突破性产品的上市，使得崭露头角的生物医药公司在短短的15年到20年就可以比肩大药厂，在创新力度上甚至也可以超出大药厂。