发表在 Nature 的论文数据表明，2010-2017 年间，新药开发从 I 期临床到产 品上市的成功率没有太大变化，从 III期临床试验到产品上市的成功率显著提高， 由 2010-2012 年间的 49%提升到 2015-2017 年间的 62%。II 期临床产品进入 III 期临床的成功率在过去近 10 年中并没有显著的提高，II 期临床产品成功上市的 可能性保持在 15%。临床项目数的统计发现，早期临床项目的数量在过去几年里大幅下降，与 2009-2011 年间相比，2015-2017 年间的早期临床项目减少了 358 个，后期临床项目却持续上升。表明研发策略从“广撒网”向“少而精”转变。

图 8 的数据显示了 2009-2017 年临床开发的趋势。a 为创新药物在 I、II 和 III 期临床试验启动时的上市概率；b 为进入开发阶段的新药趋势，早期开发（临 床前，I期和 II 期）和晚期开发（III 期和提交申请）新活性物质数量变化；c 为 针对罕见和非罕见适应症的新活性物质晚期开发阶段的成功率。医药公司的药物 研发管线中孤儿药和治疗罕见病研发项目显著增多。