疾病治疗领域对研发成功率具有很大的影响。2010-2017 年间，抗感染药物 （副作用低、人体无类似靶点）和抗肿瘤药物（投入持续增高）是研发成功概率 最高的领域。营养代谢和呼吸系统疾病是 III 期到申请上市成功率最高的领域。 心血管和神经系统疾病是成功概率最低的领域之一。

2018 年不同治疗领域的综合成功率在 6%—15%之间。2018 年从 I 期临床 开发到监管提交的综合成功率从 2017 年的 14.4%降至 11.4%，低于前 10 年的平 均水平 14%；GI/NASH（胃肠和非酒精性脂肪肝炎）是唯一一个综合成功率高于 平均水平的治疗领域，而传染性疾病和疫苗的综合成功率最低仅为 6%，部分原 因是高昂的开发成本以及患者招募的挑战。