8月11日，Menarini宣布FDA已受理其选择性雌激素受体降解剂elacestrant（RAD1901）治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的新药上市申请（NDA），并授予优先审评资格，将PDUFA日期定为2023年2月17日。

乳腺癌是全球最常见的癌症，据国际癌症研究机构（IARC）统计，2020年全球乳腺癌新增病例为226万例，约占全球癌症新增病例的11.7%。在乳腺癌患者群体中，约70%为ER+/HER2-乳腺癌患者。这类乳腺癌患者在初期可以通过内分泌阻断疗法治疗，但随着疾病进展，肿瘤会产生耐药。

elacestrant是一款选择性雌激素受体降解剂（SERD），最初由Radius Health开发。2020年7月，Menarini与Radius Health达成合作，交易总金额为3.5亿美元。根据协议内容，Radius Health负责完成EMERALD研究，而Menarini拥有elacestant的全球注册、商业化和进一步开发权。

elacestrant可剂量依赖性地降解雌激素受体α（ERα/ESR1），抑制雌二醇依赖的ER导向基因转录和肿瘤生长。临床前研究表明其具有作为单药或与其他疗法联合用于治疗乳腺癌的潜力。elacestrant于2018年获FDA快速通道认定，Menarini已于2022年6月和7月分别向FDA和EMA提交了上市申请。

本次申请是基于III期EMERALD研究的数据。EMERALD研究是一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照III期临床试验，共纳入477例患者，旨在评估elacestant二线或三线单药对比标准治疗（SOC）内分泌单药治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性，这些患者既往接受过一线或二线内分泌治疗。主要终点为整个患者群体和ESR1突变患者群体的无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

数据显示，在整体患者群体和ESR1突变患者群体中，试验均达到了预先指定的主要终点。在第12个月时，整体患者群体中，elacestrant组的PFS率为22.3%，而SOC组为9.4%；在ESR1突变患者群体中，elacestrant组的PFS率为26.8%，而SOC组为8.2%。此外，接受elacestrant治疗的整体患者群体的疾病进展或死亡风险降低了30%，ESR1突变患者群体则降低了45%。

Menarini首席执行官Elcin Barker Ergun表示：“FDA受理了我们的NDA和优先审评是公司的一个重要监管里程碑。我们期待在本次审评过程中与FDA合作，这项申请为大部分对早期治疗耐受导致治疗需求未被满足的晚期或转移性乳腺癌患者提供了新的潜在治疗选择。”