中新网3月5日电 一直以来,罕见病给人类社会发展带来沉重负担,也是现代医学亟需攻破的重大难题之一。与其它疾病相比,罕见病从疾病认知、诊断、治疗到患者药物可及性、可支付性都存在较大差距。
近日,辉瑞中国肿瘤及罕见病市场部负责人宋发贤在接受媒体采访时表示,让罕见病可诊可治是目前罕见病领域面临的重要课题。辉瑞希望通过科学的力量,以及与各界的广泛合作,从根本上改变与罕见疾病共存的意义,为少数群体的生活带来重大的改变。
提升罕见病诊疗水平需打通全链路
在宋发贤看来,罕见病诊疗需要从两个维度去提升,首先是“可治”,他介绍,辉瑞深耕罕见病领域30余年,2012年开始在中国开展罕见病业务,上市两款治疗血友病的产品。目前这两款药物已纳入国家医保目录,帮助患者及其家庭减轻治疗负担。“在深耕罕见病多年的过程中,我们看到了更多没有药物治疗的罕见病群体对治疗和生命的渴求。因此,我们在2020年先后引入两款创新产品,针对更为罕见、知晓率更低的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)疾病的两种不同类型。填补了相关治疗领域的空白,为患者带来福音。”宋发贤表示。