日前，专注于罕见病的生物医药公司PTC Therapeutics宣布和基因疗法新锐Agilis Biotherapeutics达成协议，拟对后者进行收购。该协议已得到了双方公司董事会的批准。如果收购顺利，PTC将收获Agilis的创新基因疗法，以及潜在的优先审评券。

本次拟被收购的Agilis专注于创新基因疗法的开发，为罹患中枢神经系统罕见遗传病的患者带来长效的治疗。其技术背后的原理在于将具有疗效的基因在目标位点精准表达，替代突变基因的功能，从而起到长期的疗效。

这家公司的领先疗法GT-AADC在治疗AADC（芳香族L-氨基酸脱羧酶）缺陷上，取得了优秀的临床数据。AADC缺陷是一种罕见的中枢神经系统疾病，由于DDC基因的突变，导致AADC酶水平下降。在严重的情况下，患者无法控制运动能力（如肌张力减退/肌张力障碍），导致呼吸、进食、以及吞咽的问题。这些患者也需要终身的照顾，且不少患者会在10岁前去世。目前，我们尚没有一款疗法能够针对这种疾病的根源进行治疗。

▲Agilis的多项基因疗法管线（图片来源：Agilis官方网站）

GT-AADC有望改变这一局面。在两项临床试验中，该基因疗法招募了18名罹患严重AADC缺陷的患者。经过治疗，这些患者运动能力有显著提高。从2010年开始收集的数据也表示，这款疗法能获得长期的临床收益。基于多年的积极结果，Agilis正准备在2019年向美国FDA递交BLA申请。

依照收购协议，PTC将支付约2亿美元的前期付款（由现金与股权组成）。基于BLA获批以及优先审评等里程碑，后续的金额还有望进一步提高。

“增添基因疗法平台将为PTC带来变革，并与我们的愿景相一致，那就是成为罕见病治疗领域的领先者，”PTC的首席执行官Stuart W. Peltz博士说道：“我们对AADC项目取得的临床结果印象深刻，并对将这款疗法带给患者的前景感到兴奋。我们也期待在未来2年里推进弗里德赖希共济失调和天使人综合症项目。”

“对于Agilis取得的成绩，我感到自豪。这项协议将能带来新的价值，” Agilis的总裁兼首席执行官Mark Pykett博士说道：“PTC的全球设施与能力已经得到了证明，我们相信这能实现我们的目标，将疗法带给罹患中枢神经系统罕见病的患者。我期待加入PTC能支持临床项目的推进，为患者带来价值。”

按计划，这项收购将于2018年第三季度完成。我们期待这项协议能进一步推进创新基因疗法的开发，为全球患者带来福音。