Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞进行工程化以识别和消除表达CD123的肿瘤。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。

AML是一种骨髓系血细胞的癌症，其主要特征是异常白细胞快速生长，这些白细胞在骨髓中积聚并干扰正常血细胞的产生。由于AML中CD123的高水平表达，CD123是T细胞过继免疫治疗的一个非常有吸引力的靶点。

Mustang Bio公司管线资产

在首个人体临床试验City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出完全缓解，并且不存在剂量限制性毒性。目前，该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。

Mustang Bio公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman表示：“我们很高兴MB-102在两种适应症AML和BPDCN中均被授予了孤儿药物资格。AML最常见于老年人群，这些患者中的许多人由于其他健康状况不得不放弃化疗。MB-102有可能成为这些患者和其他患者的一种重要的新疗法，并有可能解决多个高度未满足医疗需求的领域。我们希望在未来几个月内对AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者进行多中心I/II期临床试验。”