基因编辑
CRISPR/Cas9改变了基因编辑领域,使DNA序列的高精度修改变得更加简单和快速。这项技术最早的医学应用之一可能是在癌症上。

中国的科学家们正在研究使用CRISPR基因编辑技术从免疫T细胞中敲除一种编码PD-1蛋白(被肿瘤细胞用来逃避免疫攻击)的基因。另一项采用类似方法的实验目前正在美国进行。
此外,CRISPR技术也可以用于改善CAR-T疗法。
瑞士生物制药公司CRISPR Therapeutics的首席执行官Sam Kulkarni说:“使用CRISPR/Cas9进行基因编辑的精确性和效率使我们能够快速创造出新的CAR-T细胞疗法,新产品与当前的CAR-T产品相比具有明显的优势。”
他相信CRISPR/Cas9在创造来源于捐赠者的“现成”CAR-T细胞治疗方面是有潜力的。“我们对供体T细胞做了两次编辑。第一次编辑改变了健康供体T细胞的遗传学,因此它们被编程为只攻击癌细胞,而不是不加选择地攻击病人所有细胞(包括健康细胞)。第二次编辑使供体T细胞被掩护起来,这样它们在患者体内不会被作为异物清除,从而可以提供更持久的作用。” Kulkarni解释道。
使用CRISPR/Cas9基因编辑的异基因CAR-T疗法有可能改变癌症治疗的方式。这是一种可规模化生产的方法,与传统的自体CAR-T治疗相比,它能以更快的速度和更高的效率为患者提供及时挽救生命的治疗。
不过,这项技术仍处于早期阶段,且目前关于CRISPR在人体使用的整体效果尚未完全了解。但如果这些问题得到成功解决,该技术用于癌症治疗的潜力是很大的。
微生物疗法
在过去的十年里,研究人员发现,人类微生物群(生活在我们体内的微生物集合)在我们健康的许多方面发挥着重要作用,包括癌症。

“微生物组分在抑制炎症性疾病中过度活跃的免疫系统和增强癌症中被抑制的免疫系统方面都发挥了作用,”法国生物制药公司Enterome的CSO Christophe Bonny解释说:“我们的新疗法是基于对免疫系统和肠道微生物之间相互作用的认识。我们知道肿瘤细胞通常逃避免疫系统检测,而微生物群中有一些肽能模拟肿瘤表面抗原,这可以用来让免疫系统再次‘看’到肿瘤。”
Enterome已经基于这些肿瘤模拟分子研制出了一种癌症疫苗,其目的是重新激活免疫系统,使肿瘤对其他形式的癌症治疗是“可见”的。已有的证据显示,这种疫苗可诱导对抗肿瘤的强烈免疫反应。
值得注意的是,Enterome的目标是将这项技术与免疫检查点抑制剂结合起来。他们已经证明,两项技术联合使用具有协同作用。
走向光明的未来
多方面的进展正日益使癌症成为一种更易控制的疾病。有了更多的选择,病人将能够得到针对他们需要的治疗。“今天的一切都变得越来越个性化,”Marett说:“在癌症治疗的进程中,随着测序成本的不断下降,有关肿瘤的基因组信息变得越来越易得。可以预期的是,未来我们将根据患者的基因组特征进行更精确的治疗。”
他认为,这将对药物制造商在癌症方向的运营方式产生深刻的影响。他们不再生产现成的药片而是为患者提供特定的治疗。随着治疗作为服务而不是产品提供,药物制造商和患者之间的关系将发生变化,变得更加密切。
这些抗癌的新技术大多还需要在临床试验中证明其价值,即使是在最好的情况下,等到它们可用也需要几年的时间。然而,值得肯定的是,我们正朝着癌症治疗个性化和战胜疾病的机会比以往任何时候都高的方向前进。





























