首页 | 设为首页 | 加入收藏

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

Ash 2019预测:第一个赢家

来源: | 2019-11-09 00:19:53 | 人气:

导读:对于生物技术和创新疗法开发的追随者而言,在12月即将举行的美国血液学会(ASH)各大药企在研成果展示和趋势预测成为关注重点。 表 ASH2019摘要节选 今年ASH将于12月7-10日今年A

对于生物技术和创新疗法开发的追随者而言,在12月即将举行的美国血液学会(ASH)各大药企在研成果展示和趋势预测成为关注重点。 



表 ASH2019摘要节选 


 


今年ASH将于12月7-10日


今年ASH将于12月7-10日举行,这是今年最后一次大型的医药成果发布,对许多公司来说都至关重要,甚至影响他们的股票走势。从11月6日的研发结果摘要发布来看,围绕着下一代BTK抑制剂的神话泡沫正在破灭,Arqule和Sunesis公司的股价均大幅下跌。而一款在研BET抑制剂一线治疗骨髓纤维化患者的早期积极数据发布,使研发药企Constellation股价上涨90%,成为了意想不到的赢家。 


细胞疗法 


新基(Celgene)对于CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel(liso-cel; JCAR017)的注册研究结果,将与百时美施贵宝收购新基最终支付的“期待价值权”(CVR)密切相关。百时美施贵宝支付CVR的重要条件之一是,在2020年底之前美国批准Liso-cel用于淋巴瘤,新基已承诺在今年年底之前向美国FDA提交该CAR-T项目。此次发布的Liso-cel用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL / SLL)的Transcend CLL 004研究显示,患者总体反应率(ORR)达到82%。 


另外,此次Ash比预计提前一年多时间对外发布了Liso-cel的另一项研究Transcend NHL-001的结果,《ASH摘要》显示,如果排除细胞疗法输注之前的死亡,liso-cel用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的ORR为73%,与吉利德以及诺华已经上市的CAR-T疗法Yescarta、Kymriah大体一致。然而,已有两款CAR-T疗法上市,投资者的一个主要疑问是:FDA是否会在没有明显更强大数据的情况下批准第三款呢?因此,Liso-cel的重点应该将会放在安全性上,并且研究结果看起来的确不错,例如严重细胞因子释放综合征的发生率仅为2%。但此前4例与治疗有关的死亡毫无疑问将引起关注。 


抗BCMA疗法 


在新基的其他研发资产中,很少有投资者关注其抗B细胞成熟抗原(BCMA)双特异性CC-93269,但这次会议可能会对该药物用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者临床1期试验83%的ORR 印象深刻。 


Bluebird公司的BCMA研发主要集中在bb21217,此次更新数据显示,该疗法用于复发性难治性多发性骨髓瘤患者临床1期试验的ORR为83%,但其中三分之一患者再次复发。 


本次会议将发布25种以上针对BCMA的不同在研资产,而这一领域的研发扎堆现状甚至已导致小企业Autolus停止开发其Auto2项目。 


葛兰素史克的抗体-药物偶联物(ADC)belantamab mafodotin(GSK2857916)也受到密切关注,今年8月这家公司公布了该药物用于难治性多发性骨髓瘤患者临床2期试验DREAMM-2研究达到主要终点,具有临床意义的总体缓解率。此次或将发布该疗法是否适合用于第四线或以后的治疗。葛兰素史克表示,其Dreamm-2研究结果已提交给ASH大会。 


BTK抑制剂 


由于缺乏有效的临床数据,两家非共价BTK抑制剂的研发企业Sunesis和Arqule股价分别下跌23%和18%。Sunesis公司的vecabrutinib用于治疗B细胞恶性肿瘤1B / 2期剂量递增和队列扩展研究显示,治疗患者尚无一人出现应答,Sunesis或在会议上提供更多数据。Arqule公司ARQ 531用于复发或难治性B细胞淋巴瘤1期临床的部分反应(PR)人数不足30%。 


而礼来公司收购Loxo获得的资产Loxo-305公布了至今为止首个早期研究结果,其用于8例慢性淋巴细胞白血病(CLL)和套细胞淋巴瘤患者的肿瘤应答为87.5%,其中5例CLL患者均产生PR。 


实际上,今年最受关注的BTK抑制剂可能是阿斯利康的Calquence(acalabrutinib),其Elevate-TN临床3期试验表明,与化疗药物Chlorambucil联合罗氏抗CD20单抗GAZYVA(obinutuzumab)相比,acalabrutinib联合obinutuzumab以及acalabrutinib单药一线治疗慢性淋巴细胞性白血病显著改善了患者无进展生存率(PFS),并且对未治疗的患者可耐受。两个acalabrutinib组均观察到OS改善的趋势,仍需要更长的随访时间。这一结果将对艾伯维的Imbruvica产生严峻挑战。 


 


其他领域 


除了肿瘤学方面,在镰状细胞病领域,Bluebird公司基因疗法Lentiglobin更新了HGB-206试验获得的慢球蛋白数据;赛诺菲/Sangamo公司的ST-400也有积极结果,但至少现在看起来还不是Lentiglobin的威胁。另一个镰状细胞病的挑战者是Vertex / Crispr的CTX001,目前尚无数据更新。 


本届ASH早期研究结果最大的获胜者是谁呢?Evaluate网站预测为Constellation,这是一家交易不多的生物技术公司,仅在一年前上市,但其主要资产CPI-0610给人留下了深刻的印象。 


 


 


Constellation公司在研管线(来自Constellation官网) 


本次ASH摘要发布的临床2期试验结果显示,这款BET抑制剂联合Incyte公司JAK抑制剂Jakafi(Ruxolitinib)用于未经治疗的骨髓纤维化患者,所有可评估的4例患者均实现了脾脏容量反应(SVR)≥35%和总症状评分(TSS)≥50%的改善,均超过了脾脏体积减少的阈值且总症状评分改善。这一数据发布后Constellation的股票当日上涨90%,但研究仅涉及至少四个治疗周期的4例受试者,最终结果如何仍需要继续关注。 


参考来源: 


[1] Ash 2019 preview – the first winner and losers emerge 


[2] Constellation官网 


[3]31 ELEVATE TN: Phase 3 Study of Acalabrutinib Combined with Obinutuzumab (O) or Alone Vs O Plus Chlorambucil (Clb) in Patients (Pts) with Treatment-Naive Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) 


  



今年ASH将于12月7-10日举行,这是今年最后一次大型的医药成果发布,对许多公司来说都至关重要,甚至影响他们的股票走势。从11月6日的研发结果摘要发布来看,围绕着下一代BTK抑制剂的神话泡沫正在破灭,Arqule和Sunesis公司的股价均大幅下跌。而一款在研BET抑制剂一线治疗骨髓纤维化患者的早期积极数据发布,使研发药企Constellation股价上涨90%,成为了意想不到的赢家。 


细胞疗法 


新基(Celgene)对于CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel(liso-cel; JCAR017)的注册研究结果,将与百时美施贵宝收购新基最终支付的“期待价值权”(CVR)密切相关。百时美施贵宝支付CVR的重要条件之一是,在2020年底之前美国批准Liso-cel用于淋巴瘤,新基已承诺在今年年底之前向美国FDA提交该CAR-T项目。此次发布的Liso-cel用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL / SLL)的Transcend CLL 004研究显示,患者总体反应率(ORR)达到82%。 


另外,此次Ash比预计提前一年多时间对外发布了Liso-cel的另一项研究Transcend NHL-001的结果,《ASH摘要》显示,如果排除细胞疗法输注之前的死亡,liso-cel用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的ORR为73%,与吉利德以及诺华已经上市的CAR-T疗法Yescarta、Kymriah大体一致。然而,已有两款CAR-T疗法上市,投资者的一个主要疑问是:FDA是否会在没有明显更强大数据的情况下批准第三款呢?因此,Liso-cel的重点应该将会放在安全性上,并且研究结果看起来的确不错,例如严重细胞因子释放综合征的发生率仅为2%。但此前4例与治疗有关的死亡毫无疑问将引起关注。 


抗BCMA疗法 


在新基的其他研发资产中,很少有投资者关注其抗B细胞成熟抗原(BCMA)双特异性CC-93269,但这次会议可能会对该药物用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者临床1期试验83%的ORR 印象深刻。 


Bluebird公司的BCMA研发主要集中在bb21217,此次更新数据显示,该疗法用于复发性难治性多发性骨髓瘤患者临床1期试验的ORR为83%,但其中三分之一患者再次复发。 


本次会议将发布25种以上针对BCMA的不同在研资产,而这一领域的研发扎堆现状甚至已导致小企业Autolus停止开发其Auto2项目。 


葛兰素史克的抗体-药物偶联物(ADC)belantamab mafodotin(GSK2857916)也受到密切关注,今年8月这家公司公布了该药物用于难治性多发性骨髓瘤患者临床2期试验DREAMM-2研究达到主要终点,具有临床意义的总体缓解率。此次或将发布该疗法是否适合用于第四线或以后的治疗。葛兰素史克表示,其Dreamm-2研究结果已提交给ASH大会。 


BTK抑制剂 


由于缺乏有效的临床数据,两家非共价BTK抑制剂的研发企业Sunesis和Arqule股价分别下跌23%和18%。Sunesis公司的vecabrutinib用于治疗B细胞恶性肿瘤1B / 2期剂量递增和队列扩展研究显示,治疗患者尚无一人出现应答,Sunesis或在会议上提供更多数据。Arqule公司ARQ 531用于复发或难治性B细胞淋巴瘤1期临床的部分反应(PR)人数不足30%。 


而礼来公司收购Loxo获得的资产Loxo-305公布了至今为止首个早期研究结果,其用于8例慢性淋巴细胞白血病(CLL)和套细胞淋巴瘤患者的肿瘤应答为87.5%,其中5例CLL患者均产生PR。 


实际上,今年最受关注的BTK抑制剂可能是阿斯利康的Calquence(acalabrutinib),其Elevate-TN临床3期试验表明,与化疗药物Chlorambucil联合罗氏抗CD20单抗GAZYVA(obinutuzumab)相比,acalabrutinib联合obinutuzumab以及acalabrutinib单药一线治疗慢性淋巴细胞性白血病显著改善了患者无进展生存率(PFS),并且对未治疗的患者可耐受。两个acalabrutinib组均观察到OS改善的趋势,仍需要更长的随访时间。这一结果将对艾伯维的Imbruvica产生严峻挑战。 


 


其他领域 


除了肿瘤学方面,在镰状细胞病领域,Bluebird公司基因疗法Lentiglobin更新了HGB-206试验获得的慢球蛋白数据;赛诺菲/Sangamo公司的ST-400也有积极结果,但至少现在看起来还不是Lentiglobin的威胁。另一个镰状细胞病的挑战者是Vertex / Crispr的CTX001,目前尚无数据更新。 


本届ASH早期研究结果最大的获胜者是谁呢?Evaluate网站预测为Constellation,这是一家交易不多的生物技术公司,仅在一年前上市,但其主要资产CPI-0610给人留下了深刻的印象。 


 


 


Constellation公司在研管线(来自Constellation官网) 


本次ASH摘要发布的临床2期试验结果显示,这款BET抑制剂联合Incyte公司JAK抑制剂Jakafi(Ruxolitinib)用于未经治疗的骨髓纤维化患者,所有可评估的4例患者均实现了脾脏容量反应(SVR)≥35%和总症状评分(TSS)≥50%的改善,均超过了脾脏体积减少的阈值且总症状评分改善。这一数据发布后Constellation的股票当日上涨90%,但研究仅涉及至少四个治疗周期的4例受试者,最终结果如何仍需要继续关注。 


参考来源: 


[1] Ash 2019 preview – the first winner and losers emerge 


[2] Constellation官网 


[3]31 ELEVATE TN: Phase 3 Study of Acalabrutinib Combined with Obinutuzumab (O) or Alone Vs O Plus Chlorambucil (Clb) in Patients (Pts) with Treatment-Naive Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) 


  


相关推荐

上海一男子自挂高架桥下 身穿“冤”字背心 上海一男子自挂高架桥下

现场现场  法晚深度即时(稿件统筹 朱顺忠 实习生 尚妍)今日,法晚记者从上海市公安局静安分局官方微博获悉,今日9时40分许,静安公安分局接110报警称:在共和新路、中山北路路口

北京今起十条大街禁行电动自行车 警方先期劝离 北京今起十条大街禁行电动

  今天上午,东单路口由北向南横穿长安街的电动自行车骑车人在非机动车道等待放行。甘南摄  今天早晨,长安街的非机动车道上,不见了高速穿行的电动车,也没有一路疾驰的电动三

 

编辑推荐

特别头条