2019年大健康行业发展迅猛，不仅有基因编辑，还有仿制药获批、企业赠药方案推行等惠民措施，新医保政策的颁布与实施也让更多患者减轻负担。亿欧大健康总结行业全年最值得关注的十大热点事件，为您详细解读。
古人云：“病经议明。”从李时珍尝百草起，人们就在不断探寻医药与生命间千丝万缕的联系，“荆芥最散血中之风”，“黄芩之退热，折火之本也”都是先贤留下的宝贵经验。
时至今日，新药的不断研发不再单纯为了治疗疑难杂症，也为了让药品生产更加经济实惠、药品市场更加健康平稳，让更多人拥有缓解病痛、享受健康的能力。
今年，政府出台“4+7”带量采购
今年，政府出台“4+7”带量采购政策，“以量换价”降低交易成本，挤压仿制药水分；君实生物公布国产首个PD-1价格和赠药方案，费用不到同类进口产品1/3；绿谷制药的全球首创新药阿尔茨海默病新药GV-971获批上市，填补17年来该领域无新药上市的空白……无论是仿制药质量和水平的提升，还是海内外国产首创新药的陆续上市，都激发了医药领域的创新。
上至国家政府、上市药企，下至初创公司、研发团队……越来越多的人开始为百姓健康付出努力。仿制药、创新药、人工智能、基因疗法……全球都在寻求更高效的治疗方式，而这也是当下医药创新领域的发展之趋。以下是“WIM2019”组委会选出的2019年中国医药创新领域的十大热门事件：
一、BMS740亿美元收购新基，产品从多元走向专注
2019年1月3日，百时美施贵宝（BMS）宣布拟斥资740亿美元并购新基公司。根据发布的新闻稿，BMS将获得新基丰富的研发管线，其中包括了多个可能在近期上市的候选疗法。新基公司的药物研发管线主要分为3大部分：血液疾病、实体瘤、和炎症及免疫学。其中不乏已经上市的重磅药和创新药。
2007年BMS从一家以科研为基础、从事医药和保健产品的多元化公司，转型为一家多元化特药生物制药企业。转型后的BMS专注于创新药物的研究，重点关注肿瘤、免疫肿瘤、免疫科学、抗纤维化、心血管等疾病领域，以期帮助患者战胜严重疾病。从医药行业发展模式来看，众多巨头型公司最终从多元化走向专注，以更好满足特定疾病领域的治疗需求。
二、国内首个PD-1价格公布，用药费用创全球最低
2019年1月7日，君实生物自主研发的国内首款PD-1单抗“拓益”的价格和赠药方案公布。据了解，此前在国内上市的O药和K药均以全球最低价格在我国上市销售。此次拓益的价格远低于同类进口产品的定价，不到进口产品的三分之一，刷新了PD-1类肿瘤免疫药物的全球最低价。
值得注意的是，从去年12月君实生物PD-1获批上市后，陆续还有数家国内自主研发的同类药物获批或进入临床试验阶段。目前，明确有国内自主研发PD-1药物上市的企业是君实生物、信达生物、恒瑞医药，其年治疗费用在赠药前后分别为18.7万元（赠药后9.36万元）/年、26.65万元（赠药后16.46万元）/年、51.48万（赠药后11.88万元）/年，不足同类型进口产品1/3，很大程度上缓解了肿瘤患者治疗费用高的难题。
三、首个国产生物类似药上市，打破国海外原研药垄断
2019年2月25日，国家药品监督管理局正式批准复宏汉霖的利妥昔单抗注射液（HLX01）上市，用于治疗非霍奇金淋巴瘤，成为我国首个正式获批的国产利妥昔单抗注射液。本次获批的利妥昔单抗注射液是我国第一个自主研发的生物类似药，具有重要的里程碑意义。
利妥昔单抗是非霍奇金淋巴瘤最有效的药物之一，其与化疗联合（即R-CHOP方案）使用已经被批准为一线治疗，且已被证明可显着提高患者的生存率。更可贵的是，复宏汉霖的利妥昔单抗注射液打破了药物市场原研垄断，大幅降低患者用药负担，同时也为国内生物类似药的注册审批探明了路径。
四、第一批科创企业名单公布，医药企业开辟融资新路径
2019年3月22日，上交所公布了首批受理的科创板申报企业名单，武汉科前生物是其中唯一生物医药企业。对生物医药企业来说，处于创新研发阶段的医药企业对资金的需求较大，但又无具体产品上市，也多处于非盈利状态。科创板的推出，有望为中国的生物创新药企提供一个更为多元化的融资渠道。
同时，科创板对于企业的估值方式将呈现多元化，而非传统上市公司的市盈率或DCF方法。对一级市场的投资人而言，其投资行为需要摒弃短线思维，坚持长线投资，更多从产业、市场、研发、技术等角度出发，为标的和投资组合构建价值体系。目前，从申请科创板的生物医药企业特征看，多拥有独创性或领先性产品。
五、医保药品目录调整，药企“以量保价”成趋势
2019年4月19日，国家医疗保障局公布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》（下称《方案》）。较以往医保目录相比，新版医保目录支付范围的限定更加精准、更加严格。同时，谈判准入目录的药品数量由2017年14个、2018年44个，大幅提升至128个。
新医保目录调整涉及西药、中成药、中药饮片三个方面的药品调入和调出，会优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。2018年数据显示，高价治疗药物方面，在其纳入国家医保后，放量速度也或将变快，像美罗华、赫赛汀、安维汀、诺和力和易瑞沙在进入医保后，销售量的增长分别为48%、259%、205%、208%和61%，销售金额的增长分别为13%、48%、74%、120%和55%。
六、诺华“天价”基因疗法上市，基因技术发展加速
2019年5月24日，美国食品药品管理局FDA批准创新型基因疗法Zolgensma产品上市。这是首个批准用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法。同时，诺华表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。
今年，基因疗法在全球广受关注：2月15日，基因疗法golodirsen治疗DMD获优先审评、基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元；5月8日，基因编辑新锐Verve完成5850万美元A轮融资；9月5日，黄斑变性基因疗法步入临床，新锐B轮融资5040万英镑。在这样的大环境下，基因疗法创新企业在未来将拥有更快速的发展，以适应医疗行业不断创新不断向前的步伐。
七、“最严”疫苗法出台，加速疫苗行业升级
2019年6月29日，《中华人民共和国疫苗管理法》出台。该法律明确提出，疫苗应该实行最严格的监管，对疫苗的研制、生产、流通、预防接种全过程提出特别制度和规定。按照最新法规，疫苗将实行全程电子追溯制度，对生产、流通、预防接种的全生命周期进行监管；对违法行为的处罚标准也在法案修订过程中数次提高；首次在国家层面提出预防接种异常反应补偿制度，对于判定原则、补偿标准、各级政府补偿责任等问题作出规定。
可以预见，未来我国疫苗行业必将严格管制，国内目前有45家疫苗企业，除智飞生物、康泰生物、沃森生物和华兰生物4家上市公司，以及中国生物技术集团旗下的8家国字号企业外，仅有3个上市疫苗品种的企业有2家，还有7家只有1个或2个疫苗品种，有媒体分析认为如果集约化、规模化和疫苗升级淘汰制度落地，对于小型的疫苗生产或产生冲击。
八、带量采购全国扩面，转型创新已成企业共识
2019年9月1日，《联盟地区药品集中采购文件》公布，国家带量采购扩面启动。文件显示，此次集采扩面将在山西、内蒙古、辽宁、吉林、黑龙江、江苏、浙江等25个地区推开，涉及第一批试点的25个中标产品，同时还会引进“多家中标”新规。
在“4+7”带量采购背景下，药品价格、医药代表的作用、销售营销模式、药企产品结构等都处在深刻变革中，国内仿制药高利润时代也将结束。风雨欲来，大力转型创新已成为医药企的共识。对于大部分医药企业来说，大量的研发投入将成为制药巨头的必经之路，具备创新转型意识且执行力较强的企业有望在行业格局重塑的过程中胜出。
九、阿尔茨海默病新药获批上市，效果仍待实践检验
2019年11月2日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（GV-971）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。GV-971是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制、开发的，是具有完全自主知识产权的国产创新药，也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。
在此之前，该领域已有17年无新药上市，这次新药上市不仅填补世界空白，更满足了众多病患临床急需用药的期待。但目前GV-971尚不符合美国批准上市标准，因为该药物在两项认知能力指标上均未达到显著性改善结果，且后续还需进行两项阳性的III期临床试验。绿谷表示计划在2020年初在美国、欧洲和亚洲的多家中心启动一项多中心的全球III期临床试验，以收集支持其他国家监管机构批准所需的数据。
十、外企重磅药在中国上市，进医保已成重点工作
2019年，共有17个外企重磅药进入审批程序。其中，利妥昔单抗注射液、诺西那生钠注射液、诺华 IL-17A 单克隆抗体、地舒单抗注射液等重磅药已经完成所有审批程序，获准上市。随着进入医保品种放量越来越顺利，跨国药企已将创新药进医保视为重点工作之一。多家跨国药企公开表示，希望将创新药纳入医保。
今年，政府出台“4+7”带量采购政策，“以量换价”降低交易成本，挤压仿制药水分；君实生物公布国产首个PD-1价格和赠药方案，费用不到同类进口产品1/3；绿谷制药的全球首创新药阿尔茨海默病新药GV-971获批上市，填补17年来该领域无新药上市的空白……无论是仿制药质量和水平的提升，还是海内外国产首创新药的陆续上市，都激发了医药领域的创新。
上至国家政府、上市药企，下至初创公司、研发团队……越来越多的人开始为百姓健康付出努力。仿制药、创新药、人工智能、基因疗法……全球都在寻求更高效的治疗方式，而这也是当下医药创新领域的发展之趋。以下是“WIM2019”组委会选出的2019年中国医药创新领域的十大热门事件：
一、BMS740亿美元收购新基，产品从多元走向专注
2019年1月3日，百时美施贵宝（BMS）宣布拟斥资740亿美元并购新基公司。根据发布的新闻稿，BMS将获得新基丰富的研发管线，其中包括了多个可能在近期上市的候选疗法。新基公司的药物研发管线主要分为3大部分：血液疾病、实体瘤、和炎症及免疫学。其中不乏已经上市的重磅药和创新药。
2007年BMS从一家以科研为基础、从事医药和保健产品的多元化公司，转型为一家多元化特药生物制药企业。转型后的BMS专注于创新药物的研究，重点关注肿瘤、免疫肿瘤、免疫科学、抗纤维化、心血管等疾病领域，以期帮助患者战胜严重疾病。从医药行业发展模式来看，众多巨头型公司最终从多元化走向专注，以更好满足特定疾病领域的治疗需求。
二、国内首个PD-1价格公布，用药费用创全球最低
2019年1月7日，君实生物自主研发的国内首款PD-1单抗“拓益”的价格和赠药方案公布。据了解，此前在国内上市的O药和K药均以全球最低价格在我国上市销售。此次拓益的价格远低于同类进口产品的定价，不到进口产品的三分之一，刷新了PD-1类肿瘤免疫药物的全球最低价。
值得注意的是，从去年12月君实生物PD-1获批上市后，陆续还有数家国内自主研发的同类药物获批或进入临床试验阶段。目前，明确有国内自主研发PD-1药物上市的企业是君实生物、信达生物、恒瑞医药，其年治疗费用在赠药前后分别为18.7万元（赠药后9.36万元）/年、26.65万元（赠药后16.46万元）/年、51.48万（赠药后11.88万元）/年，不足同类型进口产品1/3，很大程度上缓解了肿瘤患者治疗费用高的难题。
三、首个国产生物类似药上市，打破国海外原研药垄断
2019年2月25日，国家药品监督管理局正式批准复宏汉霖的利妥昔单抗注射液（HLX01）上市，用于治疗非霍奇金淋巴瘤，成为我国首个正式获批的国产利妥昔单抗注射液。本次获批的利妥昔单抗注射液是我国第一个自主研发的生物类似药，具有重要的里程碑意义。
利妥昔单抗是非霍奇金淋巴瘤最有效的药物之一，其与化疗联合（即R-CHOP方案）使用已经被批准为一线治疗，且已被证明可显着提高患者的生存率。更可贵的是，复宏汉霖的利妥昔单抗注射液打破了药物市场原研垄断，大幅降低患者用药负担，同时也为国内生物类似药的注册审批探明了路径。
四、第一批科创企业名单公布，医药企业开辟融资新路径
2019年3月22日，上交所公布了首批受理的科创板申报企业名单，武汉科前生物是其中唯一生物医药企业。对生物医药企业来说，处于创新研发阶段的医药企业对资金的需求较大，但又无具体产品上市，也多处于非盈利状态。科创板的推出，有望为中国的生物创新药企提供一个更为多元化的融资渠道。
同时，科创板对于企业的估值方式将呈现多元化，而非传统上市公司的市盈率或DCF方法。对一级市场的投资人而言，其投资行为需要摒弃短线思维，坚持长线投资，更多从产业、市场、研发、技术等角度出发，为标的和投资组合构建价值体系。目前，从申请科创板的生物医药企业特征看，多拥有独创性或领先性产品。
五、医保药品目录调整，药企“以量保价”成趋势
2019年4月19日，国家医疗保障局公布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》（下称《方案》）。较以往医保目录相比，新版医保目录支付范围的限定更加精准、更加严格。同时，谈判准入目录的药品数量由2017年14个、2018年44个，大幅提升至128个。
新医保目录调整涉及西药、中成药、中药饮片三个方面的药品调入和调出，会优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。2018年数据显示，高价治疗药物方面，在其纳入国家医保后，放量速度也或将变快，像美罗华、赫赛汀、安维汀、诺和力和易瑞沙在进入医保后，销售量的增长分别为48%、259%、205%、208%和61%，销售金额的增长分别为13%、48%、74%、120%和55%。
六、诺华“天价”基因疗法上市，基因技术发展加速
2019年5月24日，美国食品药品管理局FDA批准创新型基因疗法Zolgensma产品上市。这是首个批准用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法。同时，诺华表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。
今年，基因疗法在全球广受关注：2月15日，基因疗法golodirsen治疗DMD获优先审评、基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元；5月8日，基因编辑新锐Verve完成5850万美元A轮融资；9月5日，黄斑变性基因疗法步入临床，新锐B轮融资5040万英镑。在这样的大环境下，基因疗法创新企业在未来将拥有更快速的发展，以适应医疗行业不断创新不断向前的步伐。
七、“最严”疫苗法出台，加速疫苗行业升级
2019年6月29日，《中华人民共和国疫苗管理法》出台。该法律明确提出，疫苗应该实行最严格的监管，对疫苗的研制、生产、流通、预防接种全过程提出特别制度和规定。按照最新法规，疫苗将实行全程电子追溯制度，对生产、流通、预防接种的全生命周期进行监管；对违法行为的处罚标准也在法案修订过程中数次提高；首次在国家层面提出预防接种异常反应补偿制度，对于判定原则、补偿标准、各级政府补偿责任等问题作出规定。
可以预见，未来我国疫苗行业必将严格管制，国内目前有45家疫苗企业，除智飞生物、康泰生物、沃森生物和华兰生物4家上市公司，以及中国生物技术集团旗下的8家国字号企业外，仅有3个上市疫苗品种的企业有2家，还有7家只有1个或2个疫苗品种，有媒体分析认为如果集约化、规模化和疫苗升级淘汰制度落地，对于小型的疫苗生产或产生冲击。
八、带量采购全国扩面，转型创新已成企业共识
2019年9月1日，《联盟地区药品集中采购文件》公布，国家带量采购扩面启动。文件显示，此次集采扩面将在山西、内蒙古、辽宁、吉林、黑龙江、江苏、浙江等25个地区推开，涉及第一批试点的25个中标产品，同时还会引进“多家中标”新规。
在“4+7”带量采购背景下，药品价格、医药代表的作用、销售营销模式、药企产品结构等都处在深刻变革中，国内仿制药高利润时代也将结束。风雨欲来，大力转型创新已成为医药企的共识。对于大部分医药企业来说，大量的研发投入将成为制药巨头的必经之路，具备创新转型意识且执行力较强的企业有望在行业格局重塑的过程中胜出。
九、阿尔茨海默病新药获批上市，效果仍待实践检验
2019年11月2日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（GV-971）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。GV-971是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制、开发的，是具有完全自主知识产权的国产创新药，也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。
在此之前，该领域已有17年无新药上市，这次新药上市不仅填补世界空白，更满足了众多病患临床急需用药的期待。但目前GV-971尚不符合美国批准上市标准，因为该药物在两项认知能力指标上均未达到显著性改善结果，且后续还需进行两项阳性的III期临床试验。绿谷表示计划在2020年初在美国、欧洲和亚洲的多家中心启动一项多中心的全球III期临床试验，以收集支持其他国家监管机构批准所需的数据。
十、外企重磅药在中国上市，进医保已成重点工作
2019年，共有17个外企重磅药进入审批程序。其中，利妥昔单抗注射液、诺西那生钠注射液、诺华 IL-17A 单克隆抗体、地舒单抗注射液等重磅药已经完成所有审批程序，获准上市。随着进入医保品种放量越来越顺利，跨国药企已将创新药进医保视为重点工作之一。多家跨国药企公开表示，希望将创新药纳入医保。
