日前，百时美施贵宝（BMS）宣布Idhifa联合疗法治疗急性髓系白血病三期试验IDHENTIFY失败，该疗法未能明显改善病人的总体生存率（OS）。
IDHENTIFY三期试验在携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(r/r AML)患者中进行。试验对比了Idhifa联合最佳支持治疗（BSC）与常规护理方案的疗效，其中包括BSC、氮杂胞苷加BSC、小剂量或中等剂量阿糖胞苷加BSC。研究结果显示，Idhifa联合疗法未能达到预期的OS改善的主要终点。
此次试验的次要终点包括总体缓解率、无事件生存期、缓解持续时间和缓解时间等。试验中，Idhifa展现出的安全性与先前研究没有明显的差异。该公司表示将完成对IDHENTIFY试验数据的全面评估，并与研究人员一起在未来的医学会议上展示详细的结果。
此前，在一项针对199名患者的单臂研究中，使用Idhifa治疗的中位时间为8.2个月，有19％的患者未出现任何疾病迹象和全血细胞计数恢复。试验证实，该药物还帮助一些患者避免了血小板减少。
据悉，IDHENTIFY试验的失败并不影响FDA给予Idhifa的“原始绿灯”。Idhifa早在2017年8月获得FDA批准用于治疗携带IDH2基因突变的成人r/r AML，这是目前唯一经FDA批准用于该适应症的药物，而且这项批准不依赖于任何验证性研究。Idhifa疗法目前也在澳大利亚和加拿大获得批准。据统计，有大约19％的急性髓系白血病患者伴有IDH2突变。
除此之外，BMS还宣布了另一项肿瘤学的业务进展，该公司确认了收购Forbius的计划。Forbius是一家致力于开发高选择性和强效的TGF-β1和TGF-β3抑制剂的公司，这些是免疫抑制和纤维化的关键介质。根据这项协议，百时美施贵宝将收购Forbius的TGF-β研发项目，包括AVID200。
收购后，BMS可能会将AVID200的研发工作，集中在肿瘤学领域，未来可能考虑将该资产推进到纤维化等其他疾病领域。两家公司预计，此次收购将在2020年第四季度完成。除了Forbius将获得预付款和里程碑付款外，两家公司没有披露其他财务细节。
