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瞄准超小型CRISPR基因编辑系统 Vertex近7亿美元再布局

来源: | 2021-10-27 16:35:11 | 人气:

导读:  2021年10月26日,Vertex Pharmaceuticals和Mammoth Biosciences宣布达成一项新合作,旨在利用Mammoth的超小型CRISPR系统开发治疗两种遗传疾病的体内基因编辑疗法。  Mamm

  2021年10月26日,Vertex Pharmaceuticals和Mammoth Biosciences宣布达成一项新合作,旨在利用Mammoth的超小型CRISPR系统开发治疗两种遗传疾病的体内基因编辑疗法。


  Mammoth由CRISPR先驱,2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创立。通过对新型CRISPR系统的发现和改造,Mammoth旨在开发潜在的“best-in-class”体内和离体疗法,为难治疾病带来永久性的治愈方法。


  Mammoth的技术平台发现和改造的新型Cas酶具有独特特性,例如超小尺寸、更好的温度稳定性、更快的反应动力学、高保真和扩大的靶向能力。其超小型CRISPR系统包括两种Cas酶:Cas14和Casɸ。它们究竟有多小呢?广泛使用的Cas9酶SpCas9包含1368个氨基酸,而Casɸ仅有750个左右氨基酸,Cas14可以下降到400甚至更小。


  传统CRISPR/Cas9系统由Cas9酶和指导RNA两部分组成。基因疗法中最常用的递送载体腺相关病毒(AAVs)能装载的“货物”大小有限,这些创新Cas酶的超小尺寸将成为巨大的优势。可以让AAV载体在装载基因编辑系统的同时,携带其它的“货物”。与其优化的其它特征相结合,有望扩展体内基因编辑可以治疗的遗传病范围。


  根据协议条款,Mammoth将获得4100万美元的前期付款,并可能获得高达6.5亿美元的研究、开发和商业里程碑付款,与产品净销售额的分级特许权使用费。


  Vertex公司近年来在新治疗模式方面不断布局。该公司与CRISPR Therapeutics基于CRISPR/Cas9基因编辑系统制造的细胞疗法CTX001,在治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)或严重镰刀型细胞贫血病(SCD)患者的临床试验中已表现出治愈潜力。此外,该公司还与Arbor Biotechnologies,Moderna,Affinia Therapeutics等公司达成合作,开发基因编辑、mRNA和基因疗法。

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