1月3日，基石药业宣布，其CS5001的临床试验申请（IND）已获美国FDA批准。据新闻稿介绍，这是一款潜在“best-in-class”抗体偶联药物（ADC），靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1），CS5001将作为全球研发进展最快的ROR1 ADC之一进入临床，标志着基石药业管线2.0战略实现又一重要里程碑。

　　ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一种极具潜力的ADC靶点。

　　CS5001是一种靶向ROR1的ADC，具有许多差异化特征，包括专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术。公开资料显示，CS5001最初是由LegoChem Biosciences（LCB）和ABL bio共同合成。2020年10月，基石药业与LCB公司就CS5001的开发和商业化达成授权协议。根据协议条款，基石药业获得独家授权，主导CS5001在韩国以外的全球其他地区的开发和商业化。

　　据新闻稿介绍，CS5001具有独特的设计，使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（PBD）前毒素载荷（Payload）和连接子（linker）。CS5001只在到达肿瘤后，被肿瘤细胞内吞后，在溶酶体中其连接子被在肿瘤细胞中高表达的特异性酶切割释放PBD前毒素，继而PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，从而杀死肿瘤细胞。这种连接子加前毒素的“双控”机制有效地减少与传统PBD载荷有关的毒性问题，而获得更大的安全窗口。

　　此前，CS5001已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。这些都将会转化为多种实体和血液恶性肿瘤的广泛治疗指标。此外，CS5001利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率（DAR），便于实现均质生产及大规模生产。