Aquinnah公司日前宣布，已与罗氏（Roche）达成研发协议，推进开发大脑渗透性口服小分子来治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病。Aquinnah致力于在应激颗粒（stress granule）生物学、RNA结合蛋白和双分子凝聚物形成等新兴领域进行药物发现。该公司的小分子化合物减少TDP-43病理，这是95%以上ALS患者的标志性特征。

　　应激颗粒是机体受损后修复自身的一种方式。通常，当损伤被修复之后，应激颗粒也会消失。然而由于基因突变，或者应激颗粒发生病变，这些应激颗粒会在体内积累并且持续存在，这一病理学特征出现在大多数神经退行性疾病中。

　　Aquinnah的科学团队检测了超过25万种化合物，从中发现了能够清除应激颗粒的多种化合物，其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的应激颗粒。

　　根据协议，Aquinnah和罗氏将在研究活动中进行合作，直至选择一种先导候选药物，之后罗氏将负责进一步的研究、开发和全球商业化。