今日，礼来（Eli Lilly and Company）和AC Immune公司共同宣布，双方达成多年合作许可协议，将研发抑制tau蛋白聚集的小分子抑制剂，用于治疗阿兹海默病（AD）和其它神经退行性疾病。这一合作将结合AC Immune公司的Morphomer技术平台与礼来公司在中枢神经系统（CNS）疾病领域的临床研发和推广专长。

AD是最常见的神经退行性疾病之一，为社会带来沉重负担。据估计，随着社会人口的老龄化，AD的发病率将不断上升。目前，每三秒钟就有一例新的AD患者，在2015年世界范围内有4680万失智症患者，这一数字预计到2050年将翻三倍，达到1.32亿。然而，治疗AD疗法开发方面困难重重，多项在研新药在不同临床阶段折戟沉沙。目前的现有疗法着重于缓解疾病症状，但不能缓解疾病进展。

AD患者的两大重要临床特征为大脑中的淀粉样蛋白（Aβ）沉积和神经细胞中tau蛋白聚集导致的神经原纤维缠结。AC Immune公司是一家致力于开发治疗神经退行性疾病创新疗法的生物医药公司。该公司的Morphomer技术平台通过理性设计，生成能够与错误折叠的蛋白相结合的小分子（Morphomer）。通过与这些蛋白相结合，Morphomer能够拆散具有神经毒性的蛋白聚集体，抑制错误折叠蛋白的聚集和传播。该公司生成的Morphomers具有优异的大脑渗透性、生物利用度和代谢稳定性，适合用于治疗CNS疾病。

▲Morphomer阻断Aβ蛋白聚集示意图（图片来源：AC Immune公司官网）

根据合作协议，礼来和AC Immune将合作开发AC Immune的主打候选产品ACI-3024，它在临床前研究中已经表现出抑制tau蛋白聚集的能力。AC Immune将开展tau蛋白聚集抑制剂的1期临床研究，而礼来将资助并开展随后的临床开发。礼来将获得在AD领域的tau蛋白聚集抑制剂的全球推广权益。AC Immune公司将保留对某些孤儿症适应症的开发权益，并在AD以外的特定适应症领域拥有选择共同开发和推广的权利。这项合作的金额总计可达到19亿美元。

“礼来公司是AD研究领域的领先公司，拥有众多靶向疾病可能病因的科研项目，其中包括Aβ蛋白沉积和tau蛋白缠结，”礼来公司神经退行性疾病和疼痛研究副总裁Mark Mintun博士说：“与AC Immune达成的协议代表着攻克AD这一严重疾病的另一个机会。我们期待共同努力将tau蛋白聚集抑制剂推入临床研发。”

AC Immune公司首席执行官Andrea Pfeifer教授说：“与礼来的合作将对AC Immune产生重大影响。礼来在神经疾病，尤其是AD领域的丰富经验，是对我们小分子CNS疗法平台的重大肯定。我们期待将来与礼来公司在这一令人兴奋的领域紧密合作。”