【2019.4.9/研发NEWS】针对初治HIV患者 FDA批准首款双药复方疗法上市；FDA授予PB2452突破性疗法认定 用于止血；Keytruda 3期重磅数据获《柳叶刀》发表 有望单药一线治疗肺癌；年销超20亿美元 绿叶制药LY06006国内III期临床启动……
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【药品研发】
Keytruda 3期重磅数据获《柳叶刀》发表 有望单药一线治疗肺癌
就在刚过去的假期，《柳叶刀》主刊又正式重磅发布了KEYNOTE-042研究结果，研究由香港中文大学医学院临床肿瘤学系莫树锦教授和广东省人民医院副院长、广东省肺癌研究所所长吴一龙教授领衔，为Keytruda单药跻身NSCLC一线治疗再添力证。
年销超20亿美元 绿叶制药LY06006国内III期临床启动
8日，绿叶制药集团发布企业公告，其公司的重组抗RANKL全人单克隆抗体注射液LY06006已在国内启动III期临床试验。
【药品审批】
美国FDA宣布，批准ViiV Healthcare公司开发的抗病毒疗法Dovato上市，作为治疗从未接受过抗病毒疗法的HIV感染患者的完整治疗方案。值得注意的是，这是针对从未接受过抗病毒治疗的HIV成年患者，FDA批准的第一款由两种药物构成的固定剂量完整治疗方案。
药明康德合作伙伴PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其创新疗法PB2452斩获美国FDA授予的突破性疗法认定，用于逆转抗凝血剂ticagrelor的效果，以在临床上进行紧急止血。
美国当地时间4月8日，总部位于德克萨斯州休斯顿的Aggredyne宣布旗下AggreGuide A-100 ADP检测试剂盒获得美国FDA批准。该试剂盒是一种体外诊断装置，可用于测量靶向血小板P2Y12受体的各种抗血小板药物疗效。
金斯瑞生物科技股份有限公司宣布，其子公司传奇生物与强生制药子公司杨森制药共同开发并商业化，针对多发性骨髓瘤的药物JNJ-68284528，获得欧洲药品管理局优先药物认定资格。该药物是B细胞成熟抗原嵌合抗原受体T细胞疗法，目前正在中美两地快速开展临床试验。
【其它】
专注于精确基因疗法治疗罕见病的Audentes Therapeutics公司宣布与Nationwide Children's Hospital达成一项授权许可及合作协议。这项合作旨在扩充Audentes的研发管线，使用载体化反义基因疗法治疗杜兴氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症。
拓宽RNAi疗法适用范围 Alnylam达成10亿美元研发协议
行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布，双方达成研发协议，合作发现、开发和推广RNAi疗法，治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛，除了表达在肝脏的靶标以外，还包括表达在眼睛和中枢神经系统中的靶标。
【最新研究】
首次实现！非病毒、无质粒产生可表达抗CD19的CAR-T细胞
美国应用DNA科学公司近日宣布，旗下专注于下一代生物治疗的公司LineaRx通过其专有的非病毒、无质粒制造平台在人类T细胞实现了抗CD19-CAR的表达。据该公司称，这一重大事件代表了利用经由可扩展聚合酶链式反应制造过程产生的线性DNA设计的基因构建首次在人类T细胞表达抗CD19抗体。
发表在柳叶刀子刊《Lancet Diabetes & Endocrinology》上的最新研究再一次揭示了二甲双胍的新用途：二甲双胍可以降低多囊卵巢综合征女性孕晚期流产和早产的风险。
近日，来自波士顿大学医学院的科学家们通过研究发现，一种基因突变或会与多种精神压力相互作用，这些精神压力包括创伤后精神紧张性障碍、疼痛及与细胞老化相关的睡眠障碍等，相关研究结果刊登于国际杂志Brain，Behavior，and Immunity上。
近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究所的科学家们通过研究阐明了肠道微生物组和机体免疫系统抵御癌症能力之间的因果关联，文章中，研究者鉴别出了11种细菌，其能激活小鼠的机体免疫系统并减缓黑色素瘤的进展。
近日，一项刊登于国际杂志JCI Insight上的研究报告中，来自西德斯西奈医学中心的科学家们通过对小鼠和人类组织样本进行研究发现，一种与癌症生长相关的蛋白质似乎能够驱动特发性肺纤维化的发生，特发性肺纤维化是一种致死性的肺病，相关研究结果有望帮助研究者利用当前抑制蛋白PD-L1的抗癌疗法来治疗特发性肺纤维化。
来自加州大学圣地亚哥医学院等机构的科学家们通过研究发现，另一种名为PHLPP1的酶类或许能扮演“校对者”的角色密切关注PKC的行为，相关研究结果刊登于国际杂志Molecular Cell上。
近年来，一种名为CRISPR-Cas9的工具改变了基因研究，就像一把小剪刀一样，允许科学家在精确的位置剪断和编辑DNA链。但有时候，完成这项工作需要的不仅仅是剪刀。近日发表在《Molecular Cell》杂志上的研究中，一个合作的国际团队推出了一种新的基于CRISPR的工具，它更像是一台粉碎机，能够清除人体细胞中的长链DNA。
最近，科学家开发了一种快速，简单的样品制备方法，可以增强DNA的成像效果，从而更好地分析其物理性质和相互作用。根据在《ACS Nano》杂志中发表的这项研究，作者将DNA与云母结合。这个过程扩展了DNA。因此与以前的方法相比，可以分析的分子数量达到了8倍。
发表在《Nature Reviews Neurology》上的一篇新论文表明，帕金森病深部脑刺激的最新进展可能有助于治疗强迫症，Gilles de la Tourette综合征和抑郁症等疾病。
