【2019.9.20/研发NEWS】K药在华即将获批第三个适应症 一线治疗PD-L1阳性NSCLC；微芯生物1类新药「西格列他」上市申请获国家药监局受理；诺和诺德Tresiba在与赛诺菲Toujeo的头对头试验中错过主要终点；罗氏明星肺癌药 国内首仿获批……
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【药品研发】
今日，诺华旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期延长到5岁，并且在疾病症状发生前开始治疗，可使患者达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。
诺和诺德Tresiba在与赛诺菲Toujeo的头对头试验中错过主要终点
当地时间9月19日，诺和诺德在欧洲糖尿病研究协会年会上宣布，Tresiba在一项与赛诺菲Toujeo的关键头对头试验中错过了主要终点。结果显示，与Toujeo相比，Tresiba在36周的维持期内未能显著减少患者低血糖事件的数量。诺和诺德表示，与Toujeo相比，Tresiba治疗组确实有较少的低血糖事件，但两种药物的差异并没有达到统计学上显著性的阈值。
基石药业9月19日在2019年CSCO学术年会上，以口头报告形式首次发表了在研抗PD-L1抗体CS1001在一项名为GEMSTONE-101的Ib期食管鳞癌队列的研究数据。本次试验数据显示，在晚期食管鳞癌患者中，CS1001联CF化疗方案作为一线治疗表现出良好的抗肿瘤活性，客观缓解率达到77.8%，且缓解可持续，同时，总体安全性及耐受性良好。
绿叶戈舍瑞林微球完成美国I期药动学研究 国内进入关键临床试验
绿叶制药9月19日宣布，其自主研发的创新制剂注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）已在美国完成I期人体药代动力学试验，并达到预期终点。除了通过美国联邦食品、药品和化妆品法案第505(b)(2)途径在美申报以外，LY01005在中国也已进入关键临床试验阶段，目前进展顺利。
【药品审批】
Keytruda在华即将获批第三个适应症 一线治疗PD-L1阳性NSCLC
根据NMPA官网显示，默沙东PD-1单抗新适应症上市申请（受理号：JXSS1800029）的办理状态已经变更为"在审批"，该适应症大概率将在10月份获批。
9月19日，微芯生物发布公告称，其收到国家药监局下发的抗II型糖尿病国家1类新药「西格列他钠片」的上市申请《受理通知书》。
9月18日，上海创诺提交的盐酸厄洛替尼片国内上市申请获得国家药监局批准，成为该品种国内首仿厂家。
应世生物FAK抑制剂IN10018获得美国FDA临床试验许可
应世生物今日宣布，公司的黏着斑激酶（FAK）抑制剂IN10018已于8月30日获得美国FDA临床试验许可，这是应世生物首个获得FDA临床试验许可的创新药。
9月19日，同和药业发布公告称，公司于近日收到韩国食品药品安全部颁发的塞来昔布药品注册证书。
【最新研究】
来自奥地利圣安娜儿童癌症研究所的Kaan Boztu等人对来自不同家庭的4名患有恶性肿瘤，自身免疫和免疫缺陷的儿童患者进行了调查，这些患者的共同特征是其编码CD137的基因中具有某种突变，导致蛋白CD137出现功能障碍。这种功能障碍损害了免疫监视的正常功能，这对于Epstein-Barr病毒感染相关的淋巴瘤的发生于恶化尤为显著。
近日，《Cancers》公布了一项乐伐替尼进行肝癌治疗的临床统计数据，该数据显示：相比于现有肝细胞癌标准治疗方法--肝动脉化疗栓塞术，乐伐替尼可延长总生存期近一倍，死亡风险降低52%，客观缓解率提高一倍以上，且在安全性方面对肝功能起到了更好的保护作用。也就是说，乐伐替尼极具冲击现有肝细胞癌标准治疗方法、成为新一线治疗的潜力。
