日前，一家名为Allievex的临床阶段生物技术公司正式成立，并完成由Novo Holdings和Pappas Capital共同领投的A轮融资。具体金额各方都未披露。

据悉，本轮资金将用于支持Allievex的主要在研药物tralesinidase alfa（以前被称为BMN 250）的注册2期临床研究。这是一种在研酶替代疗法，用于治疗B型Sanfilippo综合征或粘多糖贮积症IIIB型（MPS IIIB），由BioMarin Pharmaceutical开发。目前，Allievex已获得该药物的全球独家授权。根据与BioMarin达成的合作协议，Allievex将负责所有与traesinidase alfa开发和商业化的相关事宜。

B型Sanfilippo综合征是一种溶酶体贮积病，是由α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）缺乏引起的，NAGLU是硫酸乙酰肝素（HS）降解所需的四种酶之一。该病症最初的症状通常出现在2到6岁之间，包括行为障碍、智力衰退、睡眠障碍等，在某些情况下还包括轻度的畸形。随着时间的推移，一些运动和沟通能力逐渐丧失。这种疾病预后较差，多数情况下在青少年末期或20多岁时死亡。Tralesinidase alfa是一种研究性酶替代疗法，使用重组人α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）与衍生自胰岛素样生长因子2（IGF2）的肽的新型融合物，治疗Sanfilippo综合征B型或粘多糖贮积症IIIB型。Tralesinidase alfa可以恢复大脑中NAGLU的活性，并通过脑室内灌注直接递送至大脑周围的脑脊液。欧盟委员会和FDA已授予tralesinidase alfa孤儿药资格。

Allievex创始人、总裁兼首席执行官Thomas P. Mathers博士说：“我们的使命是为患有罕见儿科神经退行性疾病的儿童开发新颖的疗法。Traesinidase alfa可能是第一款B型Sanfilippo综合征的改善疗法，可以改善患儿的认知，并影响其听力、睡眠等整体生活质量。我们有信心推进这一项目的开发。”