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意大利制药公司Recordati近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准孤儿药产品Isturia^®（osilodrostat）的上市许可，该产品用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）。Isturia^®的活性药物成分是osilodrostat，这是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11-β羟化酶发挥作用，这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。Isturia^®将提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。

Isturia^®的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。

osilodrostat结构式（图片来源：medchemexpress.cn）

来自整个临床项目的数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。特别是，在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），osilodrostat组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1% vs 29.4%）。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。

EC的决定还确认了Isturia^®的孤儿药地位，它提供了10年的市场独占权。Recordati公司最近从诺华获得了Isturisa^® (osilodrostat) 的全球权利。

Recordati公司首席执行官Andrea Recordati表示：“我们对欧盟委员会批准Isturisa^®非常高兴。Recordati集团旗下罕见病公司Recordati Rare Diseases致力于为全球所有患有内源性库欣综合征的患者提供这种创新治疗，欧洲的批准和随后的推出是朝着这个方向迈出的重要的第一步”。

根据百度百科，库欣综合征（CS）又称皮质醇增多症（hypercortisolism），过去也有人称其为柯兴综合征，是由于机体多种病因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素（主要为皮质醇）所产生的一系列的临床表现，也称为内源性库欣综合征。高发年龄在20～40岁，男女发病率之比约为1：3。

按其病因可分为促肾上腺皮质激素（ACTH）依赖型和非依赖型两种。主要表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。此外，长期应用大剂量糖皮质激素或长期酗酒也可引起类似库欣综合征的临床表现，称为外源性、药源性或类库欣综合征。