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今日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布，其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病（CVD）患者的2期试验中，达到显著降低甘油三酯水平的主要终点，及多个次要终点。

在全球范围内，心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟，心血管疾病就会导致一人死亡。高甘油三酯血症是心血管疾病的严重风险因子，高甘油三酯水平和富含甘油三酯的脂蛋白水平升高会提高心血管疾病的风险。

AKCEA-APOCIII-LRx是一种使用Ionis先进的配体共轭反义（LICA）技术研发的反义RNA药物，由Akcea和Ionis共同开发，旨在抑制肝脏中apoC-3的产生。apoC-3蛋白是一种小型载脂蛋白，它的作用是抑制肝脏对脂蛋白颗粒的吸收，并且抑制脂蛋白脂肪酶的活性，从而提高脂蛋白和甘油三酯水平。

该项2期临床研究是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的试验，共有114名心血管疾病患者参与，旨在评估AKCEA-APOCIII-LRx的安全性和有效性。试验结果表明，与安慰剂相比，所有治疗剂量组中患者的空腹甘油三酯水平都达到统计学意义上的剂量依赖性减少。在每月接受一次50 mg AKCEA-APOCIII-LRx治疗的患者亚组中，超过90％的患者血清甘油三酯水平达到≤150 mg/dL，而在安慰剂组中，该比例不到5％。该组中患者在基线时的平均甘油三酯水平为285 mg/dL。此外，治疗组中患者的apoC-3，极低密度脂蛋白（VLDL-C），和残留胆固醇在内的多种其他危险因素均显著降低，高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平也达到统计学意义上的显著改善。

▲Akcea Therapeutics的部分研发管线（图片来源：Akcea Therapeutics官方网站）

“该研究中，AKCEA-APOCIII-LRx使患者的apoC-3和甘油三酯水平显著降低，其中大多数患者的甘油三酯水平达到了低于公认的心血管风险阈值。这些数据进一步验证了我们技术平台的安全性和疗效，”Akcea Therapeutics首席医学官Louis O'Dea先生说：“基于这项研究的积极结果，我们计划迅速开发AKCEA-APOCIII-LRx治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的适应症。我们非常感谢参加这项研究的患者和研究人员，并对将这种急需的潜在疗法带给患者感到兴奋。”