中国患者对于创新药物与优质医疗服务的巨大需求正在逐渐形成全球最大的市场,这无疑对临床研究中心及其专业化人才团队提出了更大的挑战。为了更好地满足和保障人民群众对医疗健康的新需求,为医疗水平提升和规范化提供能力支撑,十三五以来,国家在临床医学领域进行了重要部署,密集出台了一系列生物医药发展规划及药事管理改革政策,以提升中国本土临床医学研究创新能力,促进我国生物医药产业发展。
“在政策利好和国家对儿科药、罕见病药物研发大力扶持的机遇下,儿科类新药研发近几年增长很显著,然而这些数量也仅仅只占到其它领域的临床研究数量同期的1%,同时也遭遇了巨大挑战。”作为儿科临床试验的主要研究者,复旦大学附属儿科医院内分泌遗传代谢科主任医师罗飞宏教授表示:“儿童受试者是非常特殊的人群,不论在患者本人及其家庭成员的对‘临床研究’的科学安全性的认知上,亦或是在研究者与其在知情同意信息上的沟通达成,都是临床试验研究者现在面临最主要的挑战。”不仅如此,患者的年龄特殊性也使之在临床试验实际开展中的依从性远不及成人临床试验。这些,无疑都增加了儿童临床试验的招募难度和管理难度。尽管儿科临床试验面临的挑战不小,但随着社会对“临床试验”尤其是“儿科临床试验”的认识越来越深入,未来发展具有很大潜力。