2020 年11 月20 日，美国FDA 宣布批准Eiger 公司开发的口服法尼基转移酶抑制剂Zokinvy （lonafarnib ）上市，用于减少哈金森- 吉尔福德早衰综合征（HGPS ）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2 岁的患者。
HGPS 又称为早年衰老综合症，儿童早老症，早衰症，是儿童罕见的加速衰老的致命遗传病。HGPS 是人体内一种名叫LMNA （Lamin A ）的蛋白基因发生突变导致。Lamin A 基因错误编码导致支持核膜的结构蛋白质Lamin A 少五十个氨基酸，蛋白progerin 是lamin A 蛋白的错误版本，通常情况下，lamin A 帮助巩固细胞核，但是progerin 却会导致畸形的细胞核和高于正常水平的DNA 损伤。progerin 可能破坏了干细胞替换损伤和死亡细胞的能力，从而促进了老化。
图28、Zokinvy的作用机制 |
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数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 |
Zokinvy 是美国FDA 批准的首个早衰症疗法，其可以参与蛋白异戊二烯化修饰过程。通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化，它可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。临床结果显示，与哈金森- 吉尔福德早衰综合征患者的历史数据相比，接受lonafarnib 治疗的患者平均寿命分别延长3 个月（治疗前3 年）和2.5 年（最长随访日期达11 年），死亡率降低60% 。
