“未来‘降价’或许不再是国家医保准入谈判成功与否的唯一标准，如果能形成一些针对罕见病药物的精准的谈判模型，或许将带来更大、更深远的意义和影响。”全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳9月14日在接受健康时报记者采访时表示。

9月6日，国家医保局印发通知，公布已通过初步形式审查的2022年国家医保目录，共涉及344个品种，包括目录外品种199个与目录内品种145个。其中涉及到罕见病的品种数量达到19个，不仅包括之前医保谈判失败的品种，也包括新上市品种和上市多年后加入医保谈判的老品种。

患儿在北京儿童医院接受诺西那生钠鞘内注射，医院供图。

多款备受关注药物入选

《中国罕见病定义研究报告2021》，将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列为罕见病。2018年，国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病目录》将121种罕见病纳入其中。而即使是对于已经在目录的121种罕见病而言，在中国的300万患者中大多数也难以得到保障。

2021年，两款高值罕见病药物首次通过国家医保谈判顺利进入医保，它们分别是被称为“天价药”的SMA（脊髓性肌萎缩症）治疗药物诺西那生钠注射液，和法布雷病治疗药物瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）。

健康时报记者注意到，在今年通过初审的申报药品名单中，又有另两款SMA和法布雷病的治疗药物。

复旦大学公共卫生学院教授胡善联在接受健康时报记者采访时表示，去年治疗SMA的诺西那生钠注射液通过“灵魂砍价”成功进入医保，而今年另一款SMA治疗药物利司扑兰口服溶液再次入选初审名单，此外还有另一款法布雷病治疗药物阿加糖酶β也通过了初审。

“这对罕见病患者自然是很大的福利，比如利司扑兰它是口服溶液，对患者来说，就比鞘内注射的药物使用更加方便、痛苦也更小。”胡善联表示，此外，备受关注的治疗庞贝病的阿糖苷酶α、治疗粘多糖累积病的拉罗尼酶、治疗戈谢病的伊米苷酶等也都进入了初审名单，如果能通过谈判，患者则有了更多的选择。

高值药众多，关键在“谈”

健康时报记者梳理发现，本次通过初审的药品目录涉及到的19个罕见病药物中，年治疗费用在30万以上的高值药物多达11款，比如备受关注的法布雷病治疗药物注射用阿加糖酶β，年治疗费用约为156万；比如治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α，年治疗费用也高达158万左右……

“众多高值罕见病药物通过初审纳入名单，充分说明了国家医保局对罕见病患者的重视，但最终有多少药物能进入医保，关键还在‘谈’。”胡善联表示，“我们当然期待更多的‘灵魂砍价’，但此次入选的高值药很多，不仅有罕见病，非罕见病的高值药也有不少入选，最终能谈成几个，我们拭目以待。”

“去年有两款高值罕见病药物成功进入医保目录，今年是否能延续这个数字目前还未可知，但我认为，通过谈判进入医保目录的药品数量和药品价格固然重要，但是应该有更高的格局和创新的举措。例如今年若能形成一个或几个针对罕见病药物精细化、精准化的谈判小模型，或许比单纯的砍价更加有价值。”王琳告诉健康时报记者，我国的罕见病用药保障机制是一个完整的链条，医保准入谈判只是中间一环，但它既影响前端的研发和生产，也影响后端的患者药物可及性，价格砍得过低，无法反哺药物研发和先进科技产品引进；价格过高，可能影响基本医保基金的安全性。所以医保准入谈判以及医保相关政策的制定同时关注其拓展性、延伸性和覆盖性，在不断优化医疗服务的同时，要考虑激发新药新技术创新动力。