VX-765是十多年前Vertex公司开发的一个前药。设计VX-765的初衷，是通过抑制半胱天冬酶1（Caspase-1）与减少神经元炎症来治疗癫痫。但在这一治疗领域的临床试验中，VX-765没有显效。之后，又在其它疾病领域开展了测试，例如关节炎、阿尔茨海默病、帮助心脏病发作后的恢复等。
近日，来自加拿大麦基尔大学（McGill University）Andréa LeBlanc教授团队的一项研究结果显示，Vertex公司这款“老药”，能够在阿尔兹海默病症状发作与老化之前，延迟小鼠认知障碍。这项研究结果发表于9月11日的Nature Communications上。
在之前开展的研究中，LeBlanc博士已经确定了Caspase-6酶与认知能力降低之间的相关性，但由于没有Capase-6抑制剂，不得不寻找其它潜在的候选治疗药物。她想到了VX-765，通过降低Caspase-1水平，可以阻止Caspase-6以及其它破坏神经元的蛋白酶的生成。
图片来源：参考资料[2]
在实验中，研究者使用的小鼠在4月龄时显示出阿尔茨海默病迹象。为了确定是否存在相关性，研究者在2月龄时开始采用VX-765治疗小鼠。治疗方案持续1个月，在小鼠达到3月龄时停药。之后，研究者检查4月龄小鼠的认知能力下降程度，每月继续进行这些评估，直到到达8月龄时为止。研究结果显示，在首次检查时，治疗组小鼠的行为正常，并通过后续测试显示出比安慰剂更高的认知能力。即使在8月龄后，一些接受VX765的小鼠仍保留了认知功能，症状延迟明显。
这项研究可以为未来的阿尔茨海默病的防治提供基础。LeBlanc博士认为，8月龄小鼠仍然显示服药效果，令人印象深刻。如果将其外推到人类，相当于大约10到15年。这意味着，如果知道有人会得阿尔茨海默病，在开始出现严重症状之前，可以用这种药物来治疗。也许需要服药一两年，之后停止治疗，或许患者10年内症状都将得到延迟。将结果转化为人体试验将是一项巨大的工程。但LeBlanc博士并不担心该药的安全性。在其以前的试验中，VX-765显示出良好的耐受性，这是她最终决定在这项研究中使用VX-765的原因之一。
