杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准了对B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）营销授权申请（MAA）进行加速评估的请求。etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法，目前正在3期HOPE-B临床试验中进行评估。B型血友病是一种危及生命的出血性疾病。
之前，etranacogene dezaparvovec已获美国FDA授予突破性药物资格（BTD）、获EMA授予优先药物资格（PRIME）。杰特贝林计划在2022年上半年在欧盟和美国提交etranacogene dezaparvovec的上市申请。
最近，杰特贝林公布了关键3期HOPE-B试验的阳性结果。该研究达到了主要终点：单次给药在实现稳态因子IX（FIX）表达后对年化出血率（ABR）进行评估，第18个月时的ABR与基线FIX预防性治疗的ABR相比显示出非劣效性（1.51 vs 4.19）。该研究也达到了次要终点：与基线FIX预防性治疗相比，在降低年出血率方面显示出统计学优越性（p=0.0002）。FIX是人体内产生的一种天然蛋白质，有助于血液凝结。
该研究进一步表明，在18个月随访涉及的53例患者中，etranacogene dezaparvovec显示出良好的耐受性，80%以上的不良事件被认为是轻微的。
