A-A+

2020年1月13日，Precision BioSciences公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准接受其PBCAR269A疗法的研究用新药（IND）申请，并且授予该疗法孤儿药称号。

PBCAR269A是Precision公司的第三种同种异体嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法的候选药物，用于治疗靶向BCMA靶点的多发性骨髓瘤。该疗法计划在今年展开I期临床试验。

Precision BioSciences首席执行官MattKane评论说：“ FDA对PBCAR269A IND的认可进一步突显了我们同种异体CAR-T管线的持续进展。自2019年4月以来，我们现已将三个CAR-T计划从临床前开发转移到临床阶段，我们期待继续推进同种异体CAR-T产品组合，为患者带来这些新颖的治疗方法。PBCAR269A的IND建立在2019年底我们针对首个CAR-T疗法PBCAR0191提交的初始临床数据的基础上，以及FDA接受了我们第二项CAR-T疗法计划PBCAR20A的IND的接受。这是充分展现了Precision团队的辛勤工作和专业知识储备。接下来，我们将计划在我们内部的MCAT制造工厂，为PBCAR269A生成临床试验材料。”

“在临床前疾病模型中，PBCAR269A并未显示出在有效抗肿瘤活性剂量中的移植物抗宿主病症状，” Precision BioSciences首席医学官Chris Heery说道。“目前，在复发/难治性多发性骨髓瘤方面的治疗仍存在大量未满足的需求，我们很高兴在这种情况下开始使用现成的CAR-T疗法进行临床试验。”

注：原文有删减