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百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司合作开发的红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）的孤儿药资格（ODD）。值得一提的是，这也是该药在FDA方面获得的第三个ODD。此前，FDA已授予luspatercept治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的ODD。

孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

Reblozyl是一种红细胞成熟剂，已于2019年11月获得美国FDA批准，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血。

注：原文有删减