Luxturna的价格为每年85万美元,位列第五位。Luxturna是一种基因疗法,可治疗遗传性视网膜营养不良,这种疾病会导致视力丧失,甚至完全失明。Luxturna也是美国批准的首个AAV基因疗法,采用AAV2递送正常的RPE65基因进入视网膜色素上皮(RPE)细胞,从而弥补RPE65基因突变。Luxturna只能在院内使用,需要医生向每只眼睛中注射药物,但标价昂贵,每瓶价格为42.5万美元。
可喜的是,遗传性视网膜营养不良竞争正在加速,也有多款处于临床后期或接近后期的在研药物,临床Ⅰ期药物更是超过20余款,将有望极大提高患者的药物可及性。
NO.6 Folotyn
Folotyn属于二氢叶酸还原酶(dihydrofolate reductase,DHFR)抑制剂,被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤,年费用近80万美元。Folotyn最早于2009年率先在美国上市,2020年也在中国获批。
DHFR是合成DNA的必需前体物胸腺嘧啶脱氧核苷(dTMP)的关键酶,在细胞增殖中起重要作用,是肿瘤治疗的重要靶点。不过外周T细胞淋巴瘤适应症的竞争正在加速,HDAC、CD30药物相继加入;加之Folotyn专利有效期渐进,这些或许会加速Folotyn退出最昂贵药物TOP榜单。